Desde el año 2016, Spinraza está aprobado en varios países del mundo para tratar la Atrofia Muscular Espinal (AME), una enfermedad rara que afecta a niños. Si bien su uso se extendió en los últimos tiempos, en la Argentina sigue estando clasificado como experimental, y no tiene el visto bueno de las autoridades regulatorias. En el país hay unos 6 mil chicos afectados por este mal hereditario, por lo que una asociación que nuclea a sus padres reclamó que la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) apruebe el tratamiento, que tiene un costo de unos 100 mil dólares. Además, piden que se hagan investigaciones respecto del fármaco y su perfil de seguridad, y que se ayude a lograr su uso en el país. La entidad argentina tiene una disposición respecto al fármaco, pero en ella sólo se analiza la información que llegó del exterior.
El reclamo para que la ANMAT apruebe el medicamento Spinraza fue realizado por la entidad Familias AME Argentina (FAME), que pidió que se aceleren los tiempos para aprobar su uso a nivel local, ya que hace unos meses estados Unidos a través de la FDA dio el visto bueno a su uso. “El laboratorio Biogen que está en Argentina comenzó los registros de la droga en junio del año pasado”, el proceso no avanza y “mientras tanto los chicos se van muriendo”, aseguró Vanina Sánchez, directora de FAME), según el diario Página/12. La AME es una enfermedad genética neuronal, caracterizada por la pérdida de músculo esquelético causada por la progresiva degeneración de las células del asta anterior de la médula espinal, causa debilidad y atrofia de los músculos voluntarios encargados de las funciones como gatear, caminar, movimiento y control del cuello y deglución. La debilidad ocurre más a menudo en las piernas que en los brazos. En consecuencia, el afectado no puede caminar, en muchos casos ni siquiera sentarse y, de acuerdo a la tipología, acarrea serios problemas respiratorios.
El nuevo medicamento fue aprobado en Estados Unidos en 2016, y actualmente cuesta más de 100 mil dólares la inyección, y no se fabrica ni está registrada en Argentina. Según Página/12, la ANMAT informo que “el medicamento no está inscripto en el Registro de Especialidades Medicinales (REM) de ANMAT y que se encuentra en etapa de evaluación”. No obstante, “puede ingresar al país por medio del Régimen de Excepción de Medicamentos (RAEM) una vez cumplidos los requisitos solicitados”. ANMAT aseguró que “todo producto que solicite la inscripción en el REM en el país debe cumplir con ciertos requisitos que serán evaluados a través de un proceso que valide su seguridad eficiencia y eficacia. En el caso de Spinraza se trata del Registro Provisional de Medicamentos para Enfermedades Poco Frecuentes Y Serias (Disposición ANMAT 4622/12) que se encuentra a la espera de información complementaria que el laboratorio solicitante deberá presentar. Una vez registrado por esta Administración Nacional el laboratorio está autorizado para comercializarlo en el país”.
Las respuestas oficiales no convencen a los padres. Para Sánchez “el registro de ANMAT debería ser un calco de lo que registró la FDA y la MDA, ya hay mucho trabajo hecho. Hemos tenido reuniones con la dirección de ANMAT donde se aseguraba que el medicamento era eficaz, eficiente y seguro. Estamos pidiendo que el registro se termine porque hay muy pocas posibilidades de que los pacientes tengan acceso, porque el gobierno a través del Ministerio de Salud no negocia un precio local, y hoy la medicación está entrando para cada paciente al mismo precio que en Estados Unidos o Europa”. Sánchez aseguró que “la droga ya debería estar aprobada por la ANMAT y que el Ministerio de Salud debería trabajar en conjunto con el laboratorio para que empiece a comercializarse en el país y sea de acceso para todos”.
En un informe publicado en diciembre del 2016, la ANMAT hizo un detallado informe sobre el medicamento, a partir del caso de un niño de siete meses afectado con AME. De allí se desprenden como recomendaciones que Spinraza “constituye un tratamiento experimental, destinado al uso compasivo, exclusivamente a los pocos pacientes con AME tipo 1, 2 ó 3. Debe controlarse su efectividad durante el tratamiento y la aparición de efectos adversos inmediatos y de largo plazo, antes de decidir una nueva aplicación. No se encontró ningún agente terapéutico aprobado en n las agencias más importantes, para el tratamiento de esta enfermedad” (ver archivo adjunto”. En FAME tienen un registro de más de 250 casos en Argentina entre bebés, niños adolescentes y adultos. Y si bien no hay casos de adultos con AME grado 1, hay con AME grado intermedio o AME tipo 3. La mayoría de estos casos siguen su tratamiento en el Garrahan, el hospital pediátrico con más experiencia en la detección, seguimiento y tratamiento de esta enfermedad. Para reclamar por la autorización, a principio de mes padres y niños fueron al Ministerio de Salud, para reclamar por el medicamento. “En quince días tendríamos la posibilidad de presentar nuestro caso, y recién ahí pasaría como un mes más hasta que nos den una resolución. Y algo que nos dijeron entre líneas es que no sabían si el registro y la cobertura iban a ser para todos los pacientes, y obviamente para nosotros eso es clave, que no haya familias sin posibilidades de acceder a la medicación. Así que seguiremos intentándolo. Sino, por supuesto vamos a seguir, no podemos parar ahora porque cada vez pasa más el tiempo y necesitamos tener acceso para todos los pacientes, porque sino muchos se mueren”, relató la directora de FAME.
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