El primer participante recibió una dosis en el estudio global de fase 2 de BioMarin Pharmaceutical Inc. para vosoritida, un análogo del péptido natriurético de tipo C (CNP), en lactantes y niños pequeños con acondroplasia.
La acondroplasia es una displasia esquelética y se caracteriza por el fracaso de la conversión normal de cartílago en hueso, lo que resulta en una estatura baja desproporcionada. La acondroplasia es la forma más común de estatura desproporcionada en los seres humanos.
Vosoritide, también conocido como BMN 111, es un fármaco en investigación derivado de un péptido humano natural, que es un regulador positivo del crecimiento óseo. Al unirse a un receptor específico, vosoritide inicia señales intracelulares que desalientan la vía hiperactiva del FGFR3, contrarrestando los efectos causados por la mutación FGFR3. Dado que los niños menores de 18 años con acondroplasia tienen huesos aún susceptibles de crecimiento, vosoritide se está evaluando en ellos.
«Vosoritide representa una terapia innovadora para tratar la causa subyacente de la acondroplasia. A nivel molecular, vosoritide corrige el proceso de señalización que determina el crecimiento esquelético y la proporcionalidad de los huesos, mientras que el cuerpo todavía está creciendo», Hank Fuchs, MD, presidente de Worldwide Research y Desarrollo en BioMarin, dijo en una declaración reciente.
Setenta niños y niños pequeños con acondroplasia con edades comprendidas entre 0 y menos de 60 meses están siendo evaluados en el estudio aleatorizado, controlado con placebo de fase 2 de vosoritida durante 52 semanas. Una subsiguiente extensión de etiqueta abierta seguirá al estudio. Además, para determinar su crecimiento inicial respectivo antes de ingresar al estudio de fase 2, los niños participantes completaron un estudio de referencia mínimo de 3 meses.
La evaluación de la seguridad, tolerabilidad y efecto de vosoritida en los puntajes Z de altura, que es el número de desviaciones estándar en relación con la altura media de los niños con estatura media y edad equiparable, se han definido como los puntos finales primarios del estudio.
Además, BioMArin está planeando aumentar los datos de altura Z-score con evaluaciones que incluyen proporcionalidad, funcionalidad, calidad de vida, apnea del sueño y tamaño del foramen magnum, así como la aparición de enfermedades y cirugías importantes.
Las medidas primarias en el estudio de fase 2 incluirán la incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento de acuerdo con la seguridad y tolerabilidad cada 3 meses hasta la finalización del estudio, que se espera sea en octubre de 2022. Esta medida incluirá el número de participantes del estudio con tratamiento -efectos adversos graves y eventos adversos graves emergentes del tratamiento.
Las medidas secundarias incluirán la velocidad de crecimiento, los parámetros de crecimiento y las proporciones corporales en el alcance de la eficacia en el marco de tiempo de hasta 5 años cerca de la altura adulta final del paciente.
«Nos complace haber iniciado este estudio en las personas más jóvenes con acondroplasia», añadió el Dr. Fuchs, «estamos agradecidos con los niños y sus familias que han participado en nuestros estudios en curso y con los que ahora participan en esta fase 2». estudiar.»
Anteriormente, a vosoritide se le otorgó la designación de medicamento huérfano tanto en los Estados Unidos como en Europa.
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Fuente: https://goo.gl/gd4yR4
