De acuerdo a una historia de pm360online.com, la compañía farmacéutica especializada Chiesi USA y la empresa de biotecnología Holostem Terapie Avanzate S.r.l. de Italia anunció recientemente que la FDA de los Estados Unidos recientemente otorgó la designación de medicamento huérfano para su tratamiento experimental GPLSCD01. Este producto está destinado para el tratamiento de la deficiencia de células madre limbares. En efecto, GPLSCD01 está diseñado como un complemento para ayudar a reemplazar la deficiencia de células madre.
La deficiencia de células madre limbares (LSCD) describe una condición de cantidad insuficiente de células madre epiteliales corneales o células madre limbares. Estas células forman un borde entre la parte blanca del ojo y la córnea. Las células madre limbares son esenciales para mantener la estructura y la salud de la córnea; pueden reemplazar la totalidad del epitelio corneal y reemplazar las células perdidas en lágrimas. La deficiencia de células madre limbares puede ser causada por afecciones congénitas o por factores ambientales, como infecciones, ciertas drogas, quemaduras, productos químicos, cirugía y lentes de contacto. Los síntomas incluyen edema, dolor ocular, conjuntivalisation, vascularización de la córnea, impedimento visual y ceguera. Cuando es causado por una lesión, el tratamiento generalmente comienza con lágrimas artificiales, gotas para los ojos y lentes de contacto «vendaje», seguidas de una cirugía. Un trasplante de tejido limbar puede ser necesario.
GPLSCD01 ofrece el potencial para proporcionar células madre limbares suplementarias a los pacientes con el fin de reparar la deficiencia de células madre limbares sin la necesidad de un procedimiento de trasplante. Esto representaría una mejora importante en el tratamiento de estos pacientes, que ya no tendrían que esperar una operación de trasplante invasiva y costosa y al menos tendrían la opción de una alternativa. Aún no se ha determinado si la terapia puede reemplazar por completo las opciones de trasplante.
La designación de medicamento huérfano está reservada para terapias experimentales que tratan enfermedades raras y debe tratar una enfermedad que actualmente no tiene opciones de tratamiento aprobadas por la FDA o tiene el potencial de proporcionar una mejora importante en la efectividad con respecto a las opciones actualmente disponibles. La designación también brinda incentivos a los desarrolladores, como la exención de ciertas tarifas, créditos fiscales y un período de exclusividad de mercado de siete años si el medicamento obtiene aprobación.
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