FDA otorga designación de medicamento huérfano para el tratamiento de LSCD, GPLSCD01

La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó la designación de medicamento huérfano al producto de investigación de Chiesi USA, GPLSCD01, que es un tratamiento de células epiteliales corneales humanas autólogas expandidas ex vivo que contienen células madre para el tratamiento de la deficiencia de células madre limbares (LSCD) .

«Estamos muy contentos de recibir la designación de medicamento huérfano para GPLSCD01 para pacientes con LSCD. Este es un importante hito reglamentario para Chiesi USA, ya que seguimos centrándonos en satisfacer las necesidades de la comunidad de enfermedades raras «, afirmó Alan Roberts, Vicepresidente de Asuntos Científicos de Chiesi USA, en una declaración reciente.

GPLSCD01 (también conocido como Holoclar) requiere un mínimo de 1 a 2 mm2 de limbo no dañado. Después de la biopsia, el limbo no dañado se cultiva in vitro para formar una capa celular de epitelio con células madre para trasplante con el potencial de regenerar y reparar el ojo del paciente. El manejo del LSCD y el alivio de los síntomas varían con el daño

En el ensayo de fase 4 de reclutamiento de GPLSCD01, que se espera finalice en mayo de 2020, la medida de resultado primaria incluye el éxito del trasplante de pacientes con LSCD, definido como el porcentaje de pacientes que experimentan un éxito del primer trasplante en función del grado de » neovascularización corneal superficial «(NVC) y» defectos epiteliales «aproximadamente a los 12 meses del primer tratamiento con GPLSCD01.

Las medidas secundarias incluyen 1 o 2 éxitos de trasplante, definidos como el porcentaje de pacientes que experimentan éxitos clínicos después de 1 o 2 tratamientos GPLSCD01 en función del grado de «neovascularización corneal superficial» y «defectos epiteliales» a las 12 semanas. Esto está de acuerdo con la misma definición que la evaluación primaria de eficacia del punto final.

Los criterios de inclusión para el ensayo requieren que todos los sujetos participantes tengan 18 años o más, a excepción de 5 pacientes pediátricos de entre 2 y 17 años. Los participantes también deben tener un diagnóstico LSCD.

La prueba consistirá en 1 brazo experimental, en el que se administrará una biopsia del ojo del donante y un implante del tratamiento GPLSCD01 seguido de un examen oftalmológico, una muestra de sangre, imágenes digitales, un ECG, cuestionarios de calidad de vida, un examen físico y una evaluación de los signos vitales.

«Una vez aprobado por la FDA, GPLSCD01 tiene el potencial de convertirse en una terapia médica importante para pacientes con LSCD en los Estados Unidos», agregó Roberts.

LSCD es una enfermedad rara que incluye 1 o ambos ojos y se caracteriza por la falta de células madre limbales. Sin tratamiento, LSCD produce dolor crónico, ardor, fotofobia (molestias en los ojos con luz brillante), inflamación, neovascularización corneal (nuevos vasos sanguíneos que crecen en la parte frontal del ojo), cicatrización del estroma y una reducción o pérdida completa de la visión.

GPLSCD01 aún no ha sido aprobado o revisado por la FDA.