Un nuevo ensayo clínico apunta a ser el primer tratamiento para la enfermedad mitocondrial que recibirá la aprobación de la FDA. Ya sea que el ensayo resulte o no en un tratamiento histórico, ya está estableciendo un hito para la estructura de futuras investigaciones. Parece ser el primer ensayo clínico que investiga e informa lo que los pacientes dicen que los atrae o los aleja de un ensayo clínico.
La enfermedad mitocondrial es el nombre dado a un grupo de condiciones hereditarias que afectan al centro de producción de energía de la célula. Debido a que todas las células humanas contienen mitocondrias, las personas con enfermedad mitocondrial pueden verse afectadas en casi cualquier sistema del cuerpo. Las partes más comúnmente afectadas del cuerpo incluyen el cerebro, los músculos, el corazón, el hígado, los nervios, los ojos, los oídos y los riñones. Los síntomas y la gravedad pueden ser muy diferentes según el sistema afectado. Los síntomas comunes incluyen crecimiento deficiente, debilidad y pérdida de control muscular y retrasos en el desarrollo.
La diversidad de condiciones y síntomas bajo el paraguas de la enfermedad mitocondrial fue uno de los principales factores que alentó a los investigadores a comprender mejor a los pacientes. El líder del estudio, el Dr. Marni Falk, dijo que la complejidad de la enfermedad mitocondrial hace que sea crucial entender qué pacientes han identificado como sus síntomas más «prevalentes e incapacitantes».
Con este tipo de información, será más posible diseñar ensayos y realizar investigaciones que sirvan mejor a los pacientes y sus inquietudes.
Los investigadores lograron esto mediante la realización de una serie de encuestas en línea. Un grupo independiente apoyado por el NIH también realizó una encuesta similar.
Los factores que hicieron que los pacientes se sintieran más cómodos con un estudio incluyeron medicamentos que podrían administrarse a sí mismos y un tratamiento diario.
Los pacientes también informaron que preferían que se les garantizara el acceso al tratamiento y que también se los incluyera en la última etapa (ensayos clínicos de fase 3). Se prefirieron distancias de viaje más cortas.
Los investigadores también encontraron que si el fármaco no se había probado previamente en ensayos en humanos, los pacientes tenían menos probabilidades de participar.
Otro factor importante fue si un paciente debería o no interrumpir su tratamiento actual. También se votó en contra de los ensayos que requerían que los pacientes progresaran a través de su enfermedad. Otras condiciones desfavorables incluyen aquellas que requieren procedimientos médicos diarios, invasivos o incómodos.
Si bien la FDA ciertamente tiene requisitos estrictos sobre qué tipo de resultados son necesarios para aprobar un medicamento, no todas las mediciones han sido completamente exploradas por los diseñadores de prueba y los investigadores. La supervivencia del paciente, por supuesto, es importante para la FDA, dice el Dr. Falk, pero también lo es la sensación de bienestar del paciente. Cómo se siente un paciente puede ser tan importante como su funcionamiento.
El Dr. Falk continuó explicando que los ensayos clínicos a menudo son experiencias nuevas para los pacientes. Tener un estudio que produzca medidas sólidas y esté bien diseñado es muy importante. Esa información es extremadamente valiosa. Sin embargo, las prioridades, los sentimientos y las necesidades del paciente también deben considerarse valiosos. El Dr. Falk considera que la capacidad de los grupos para formar «alianzas sólidas entre investigadores, pacientes y organizaciones de defensa» es el camino a seguir.
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Fuente: https://goo.gl/TNVqnf
