Una Droga Experimental puede ser eficaz para la leucemia mieloide aguda con una alteración genética

Los resultados de un ensayo clínico de fase 1 del fármaco experimental ivosidenib, dirigido por investigadores del MD Anderson Cancer Center de la Universidad de Texas, se han publicado en el New England Journal of Medicine. Ivosidenib se está desarrollando como un tratamiento contra el cáncer, y el estudio observó su efecto sobre la leucemia mieloide aguda.

La leucemia mieloide aguda (AML, por sus siglas en inglés) es una forma agresiva de cáncer que afecta las células mieloides. Las células mieloides son un tipo de glóbulo blanco que lleva a cabo múltiples funciones, incluida la lucha contra infecciones y la prevención del daño a los tejidos. La AML se desarrolla cuando las células madre que se encuentran en la médula ósea producen demasiadas células blásticas (glóbulos blancos inmaduros), lo que provoca una disminución en otras células importantes, como los glóbulos rojos y las plaquetas que transportan oxígeno, que ayudan a la sangre a coagularse. Aproximadamente 2.600 personas en el Reino Unido son diagnosticadas con AML cada año, con el grupo de edad más comúnmente afectado son los mayores de 65 años.

El fármaco experimental ivosidenib se ha encontrado en un estudio de Fase 1 para provocar remisiones duraderas en algunos pacientes con AML. La droga funciona inhibiendo una proteína enzimática llamada isocitrato deshidrogenasa 1 (IDH1). En 6 a 10% de los pacientes con AML, la proteína IDH1 está alterada. Se cree que el uso de medicamentos para inhibir la proteína mutada puede ser un tratamiento efectivo para este subgrupo de pacientes con LMA.

El ensayo de Fase 1 se llevó a cabo en varios centros en pacientes con LMA recidivante o refractaria y la alteración de la proteína IDH1. Un total de 258 pacientes se inscribieron entre 2014 y 2017. Cada uno recibió una dosis diaria de 500 mg del inhibidor de IDH1. El estudio examinó la seguridad y eficacia de ivosidenib.

Los resultados mostraron que, en la cohorte de análisis primario de 125 pacientes, el 41.6% tenía una respuesta global (reducción del tumor) y el 21.6% presentaba una remisión completa. El 30,4% de este grupo estaba en remisión completa, aunque sus recuentos sanguíneos no se habían restaurado completamente. El estudio también encontró que los pacientes tenían una mayor tasa de supervivencia. La tasa de supervivencia global fue de la mitad de los pacientes a los 18 meses, mientras que la supervivencia global histórica es inferior a 5 meses para las personas con LMA recidivante y dos terapias previas.