La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la Designación de Terapia Avanzada a Lenti-D de bluebird bio, Inc., una terapia génica para pacientes con adrenoleucodistrofia cerebral (CALD), una enfermedad genética grave ligada a X que es rara y potencialmente mortal.
«La fundación de Bluebird se inspiró en el potencial de desarrollar una terapia génica de una sola vez para los niños que padecen esta forma potencialmente mortal de adrenoleucodistrofia», dijo el director médico principal de Bluebird, David Davidson, en un comunicado reciente.
La enfermedad es causada por una mutación a un gen en el cromosoma X denominado ABCD1, que está a cargo de la producción del cuerpo de proteína ALD, que es una enzima que descompone los ácidos grasos. Cuando el gen ABCD1 sufre una mutación, la función de la proteína ALD puede verse obstaculizada, lo que provoca la acumulación de ácidos grasos, lo que provoca la ruptura de las vainas de mielina de las células nerviosas del cerebro.
Actualmente, la única opción terapéutica para los pacientes CALD es el trasplante de células madre hematopoyéticas alogénicas, que debe realizarse temprano en el curso de la enfermedad y se sabe que tiene varias complicaciones tempranas y tardías asociadas.
«Con Lenti-D, esperamos que las células madre hematopoyéticas modificadas autólogas mantendrán a estos niños con vida y libres de discapacidades funcionales importantes mientras se evitan muchos de los riesgos de seguridad del estándar actual de atención, el trasplante de células madre hematopoyéticas alogénicas», dijo el Dr. Davidson. .
La Designación de Terapia Avanzada fue respaldada por datos preliminares del estudio Starbeam (ALD-102), un estudio en curso fase 2/3 dedicado a evaluar la seguridad y eficacia de la terapia génica Lenti-D en niños de 17 años o menores con CALD, que no tienen un donante hermano compatible
Según bluebird bio, «la terapia se compone de las propias células inmaduras de la médula ósea del paciente que se modifican para incluir una copia funcional del gen ABCD1 para expresar la proteína ALD funcional que falta en los pacientes con CALD». Después de las células modificadas por la terapia se devuelven al paciente progresan en diferentes tipos de células, entre ellas, las células cerebrales.
En octubre de 2017, hallazgos prometedores del estudio mostraron que a los 2 años después de recibir la terapia génica, 15 de 17 pacientes estaban vivos y sin mayores discapacidades funcionales; este fue el punto final primario de eficacia del ensayo. Los resultados, publicados en el New England Journal of Medicine, también mostraron que el perfil de seguridad de Lenti-D era consistente con la quimioterapia mieloablativa. Además, los autores no informaron ninguna falla del injerto, enfermedad del injerto contra el huésped ni mortalidad relacionada con la terapia; tampoco se informaron pruebas de oncogénesis insercional.
Los pacientes que completan este estudio se inscriben posteriormente en un estudio de seguimiento llamado LTF-304, que hará un seguimiento con estos pacientes que fueron tratados con Lenti-D.
Previo a esto, Lenti-D recibió la designación de medicamento huérfano tanto por la FDA como por la Agencia Europea de Medicamentos; también recibió la designación de Enfermedad Pediátrica Rara de la FDA para el tratamiento de la adrenoleucodistrofia.
«La designación de Terapia Avanzada de la FDA para Lenti-D nos acerca un paso más a la realización de esta misión para brindar nuevas esperanzas a los pacientes y las familias afectadas por esta enfermedad devastadora», dijo el Dr. Davidson. «Esperamos continuar trabajando estrechamente con la FDA y EMA para acelerar el desarrollo de Lenti-D como tratamiento para CALD».
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Fuente: https://goo.gl/rS9NXW
