La Administración de Alimentos y Fármacos (FDA) de los EE. UU. Ha aceptado la aplicación de nuevos fármacos (NDA) de Priority Review Catalyst Pharmaceuticals para el fosfato de amifampridina (Firdapse), para tratar a aquellos con el raro trastorno autoinmune, síndrome miasténico de Lambert-Eaton (LEMS).
«Estamos encantados de haber recibido el estado de Revisión prioritaria para Firdapse para el tratamiento de LEMS y esperamos continuar trabajando en estrecha colaboración con la FDA durante el proceso de revisión», dijo en una declaración reciente el presidente y gerente general de Catalyst, Patrick J. McEnany. «Juntos, con la concesión anterior de Designación de Terapia Avanzada, la Revisión de Prioridad subraya el sólido potencial de Firdapse y la necesidad de un tratamiento seguro y eficaz aprobado por la FDA para LEMS».
La presentación es respaldada por resultados positivos de 2 estudios de fase 3.
En aquellos con LEMS, el sistema inmune del cuerpo obstaculiza la capacidad de las células nerviosas para enviar señales a las células musculares. El trastorno a menudo se caracteriza por la aparición gradual de debilidad muscular y la disminución de reflejos tendinosos, lo que dificulta subir escaleras, levantar objetos, hablar o masticar.
El fosfato de amifampridina se describe como un «bloqueador del canal de potasio (K) no dependiente del voltaje y dependiente del voltaje que causa la despolarización de la membrana presináptica y ralentiza o inhibe la repolarización», según Catalyst. Al hacerlo, abre canales de calcio lentos dependientes del voltaje (Ca2 +), lo que permite que pase más Ca2 +. También impulsa la exocitosis de las vesículas sinápticas que contienen ACh para liberar más ACh en la hendidura sináptica, que a su vez funciona para impulsar la transmisión neuromuscular y mejorar la función muscular.
Antes de que la FDA aceptara la NDA para el fosfato de amifampridina, fue aprobado por la Agencia Europea de Medicamentos para el tratamiento de LEMS. De hecho, la Federación Europea de Sociedades Neurológicas lo recomienda como tratamiento de primera línea para quienes padecen este trastorno.
La fecha de la acción de la Ley de Cuotas de Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA) para el tratamiento se ha establecido hasta el 28 de noviembre de 2018.
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Fuente: https://goo.gl/Au6Swh
