Inician ensayos de fase 3 de un medicamento para la colestasis intrahepática familiar progresiva

Según una historia de Financial Buzz, la compañía farmacéutica Albireo Pharma anunció recientemente que el primer paciente se inscribió en su ensayo de Fase 3 para probar su candidato experimental A4250. El medicamento está en desarrollo para el tratamiento de la colestasis intrahepática familiar progresiva (PFIC, por sus siglas en inglés). Albireo Pharma se especializa en el desarrollo de medicamentos para enfermedades hepáticas pediátricas.

PFIC es un tipo de colestasis, una enfermedad en la cual el flujo de bilis del hígado está restringido. Mientras que la colestasis puede ser causada por una variedad de factores diferentes, PFIC es un tipo genéticamente vinculado en el que los transportadores epiteliales biliares son defectuosos. La condición primero ocurre temprano en la vida y conduce a una falla en el desarrollo en la infancia. Otros síntomas de PFIC incluyen picazón intensa e ictericia. Una minoría de pacientes puede ser diagnosticada más tarde en la vida, como durante la adolescencia. Esta enfermedad progresiva finalmente conduce a cirrosis severa e insuficiencia hepática. Por lo general, los pacientes deben someterse a un trasplante de hígado para poder sobrevivir. En algunas variantes, el cáncer de hígado puede aparecer cuando los pacientes tienen solo uno o dos años.

Actualmente no hay tratamientos aprobados específicamente para PFIC, pero se estima que afectan a hasta 100.000 niños en todo el mundo. Los datos de los ensayos previos de A4250 han sido alentadores hasta el momento. En ensayos de Fase 2, A4250 fue capaz de reducir significativamente el picor y la concentración de ácidos biliares en suero. El ensayo de Fase 3 involucrará un total de 60 pacientes entre las edades de seis meses y 18 años. Todos los pacientes tienen la variante de subtipo 1 o 2 de PFIC.

A4250 también recibió designaciones de medicamentos huérfanos tanto de la FDA como de la EMA, y también participa en el programa PRIority MEdicines (PRIME) de la EMA. Estas designaciones acelerarán el proceso de aprobación del medicamento si los ensayos continúan funcionando bien y también le darán a Albireo un período de exclusividad de mercado si el medicamento es aprobado, lo que garantiza un retorno de la inversión. A4250 está clasificado como un inhibidor del transportador de ácido biliar ileal. Actúa localmente en el tracto digestivo y, por lo tanto, tiene una exposición mínima al resto del cuerpo, lo que reduce las posibles preocupaciones de seguridad.

Con suerte, este nuevo tratamiento alcanzará la aprobación y proporcionará una opción de tratamiento más efectiva para los niños con PFIC.