La FDA otorga la designación de medicamento huérfano a sarconeos para la DMD

Hoy, BIOPHYTIS anunció que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la designación de medicamento huérfano a su candidato a fármaco, Sarconeos, para la distrofia muscular de Duchenne (DMD).

En un comentario reciente, Stanislas Veillet, CEO de BIOPHYTIS, declaró: «La designación de medicamento huérfano que acaba de otorgar la FDA es un hito importante para nuestro equipo y el desarrollo de Sarconeos en Duchenne Myopathy, una indicación pediátrica particularmente grave. Esperamos obtener esta designación en Europa también en las próximas semanas. Entonces podremos llevar a cabo el programa clínico de MYODA. Este programa constará de dos estudios: un estudio farmacocinético de fase 1 / 2a MYODA-PK, que podría comenzar en 2018 y una fase de eficacia 2/3 del estudio MYODA-INT, que podría comenzar en 2019. «

Sarconeos activa el receptor MAS (jugador principal del sistema renina-angiotensina), restaurando el anabolismo muscular e inhibiendo la miostatina como resultado. Esta acción ha demostrado una actividad significativa en modelos animales de distrofias musculares.

En 2017, la prueba de concepto de Sarconeos en el tratamiento de la DMD se presentó en la World Muscle Society. En el modelo animal de referencia de DMD, se demostró que Sarconeos mejoró significativamente la tolerancia al ejercicio y la fuerza muscular y redujo la fibrosis muscular.

En comparación con el desarrollo de Sarcopenia, la designación de medicamento huérfano es el primer paso normativo de BIOPHYTIS en la obtención de autorizaciones para desarrollar Sarconeos en DMD. Los candidatos a la eliminación de drogas de BIOPHYTIS designan la implementación de una estrategia de desarrollo dual para enfermedades genéticas degenerativas además de las enfermedades geriátricas crónicas.

Además, dos estudios clínicos principales componen el plan de desarrollo clínico de Sarconeos en miopatía DMD: un estudio farmacocinético de fase I / II MYODA-PK que se iniciará en 2018 y un estudio de eficacia de fase II / III, MYODA-INT, que podría comenzar en 2019. Dado que existen muy pocas opciones efectivas de tratamiento para DMD, Sarconeos tiene el potencial de detener significativamente la progresión de la enfermedad. También tiene el potencial de ser utilizado como un tratamiento independiente, o podría usarse en combinación con terapia génica cuando esté disponible para niños con DMD miopatía.

En Europa, BIOPHYTIS recientemente presentó una solicitud para una designación de medicamento huérfano para Sarconeos en miopatía DMD con la EMA (European Medicines Agency). Se anticipa una respuesta en las próximas semanas.