El tratamiento de Prader-Willi ingresa a la Fase 3

Soleno Therapeutics, Inc. anunció esta mañana que se ha iniciado su ensayo clínico de Fase 3 multicéntrico de tabletas de liberación controlada de colina de diazóxido (DCCR) para el tratamiento del síndrome de Prader-Willi.

La terapia potencial se está evaluando en el Seattle Children’s Hospital, y Parisa Salehi, MD, se desempeña como investigador principal del ensayo en este primer sitio.

El ensayo clínico de Fase 3 es un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo que tratará a un estimado de 100 pacientes con PWS en entre 10 y 15 sitios en los EE. UU. Se espera que esta prueba tarde aproximadamente entre 9 y 12 meses en completarse. DCCR ha sido anteriormente designación de medicamento huérfano para la indicación tanto en los Estados Unidos como en la Unión Europea (UE).

«El síndrome de Prader-Willi produce hiperfagia que puede causar obesidad potencialmente mortal si no se controla», dijo el Dr. Salehi en un comunicado de prensa. «Esta hambre excesiva puede causar un daño significativo a las vidas de estas personas y sus familias. Hay una falta de terapia médica efectiva dirigida al hambre en esta población, y tal droga alteraría la vida. Según los datos generados hasta la fecha, DCCR tiene el potencial de abordar este vacío de tratamiento. Estamos ansiosos por seguir evaluando DCCR en este importante ensayo de Fase III «.

Las tabletas DCCR están compuestas de una nueva formulación patentada de sal cristalina de diazóxido, y están destinadas a ser tomadas diariamente por personas con síndrome de Prader-Willi. La molécula original del medicamento, el diazóxido, se ha usado durante décadas en miles de pacientes en algunas enfermedades raras en recién nacidos, bebés, niños y adultos, pero nunca se ha aprobado en los EE. UU. Para esta indicación.

Soleno pensó e inició una amplia protección de patentes sobre el uso terapéutico de diazóxido y DCCR en pacientes con síndrome de Prader-Willi. El programa de desarrollo DCCR está respaldado por datos positivos de 5 estudios clínicos de Fase 1 completados en una serie de indicaciones metabólicas o en voluntarios sanos y 3 estudios clínicos de Fase 2 completados, uno de los cuales se realizó en pacientes con SPW.

En el estudio de fase 2 de PWS, DCCR mostró potencial para abordar la hiperfagia, una sensación crónica de hambre insaciable, el síntoma característico de los SPW.

«El inicio del ensayo clínico de Fase III de DCCR para el tratamiento de PWS representa un hito significativo para Soleno», dijo Anish Bhatnagar, M.D., Director Ejecutivo de Soleno. «Es importante destacar que, después de las reuniones con la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU., Nos alineamos con la agencia en los aspectos clave del ensayo clínico de Fase 3. Esperamos trabajar con nuestros sitios de ensayos clínicos y la comunidad de PWS para completar con éxito el ensayo «.