La FDA aprueba el tratamiento de la artritis idiopática juvenil poliarticular (PJIA)

Esta tarde, Genentech anunció que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado la formulación subcutánea de tocilizumab (Actemra) como tratamiento para la artritis idiopática juvenil poliarticular (PJIA) en pacientes mayores de 2 años. Si bien puede administrarse solo, también se puede administrar en combinación con pacientes con PJIA de metotrexato (MTX).

PJIA es una forma de artritis idiopática juvenil (AIJ), una enfermedad autoinmune crónica. A menudo se caracteriza por la inflamación en 5 o más articulaciones dentro de los primeros 6 meses del inicio de la enfermedad, siendo las articulaciones pequeñas, como las manos y los pies, las más afectadas.

Sandra Horning, MD, directora médica y directora de Global Product Development, expresó su entusiasmo por la aprobación del medicamento en un comunicado de prensa. «La artritis idiopática juvenil poliarticular es una enfermedad rara, a menudo dolorosa en los niños. Con esta aprobación, nos complace que Actemra ofrezca una opción de parto alternativa a los médicos y padres de niños de dos años o más para tratar esta enfermedad debilitante».

La aprobación proviene de datos positivos encontrados en el estudio JIGSAW-117, que fue un estudio de puente farmacológico (farmacocinética) / farmacodinámico (PD) de 52 semanas, abierto, multicéntrico, fase 1b, diseñado para encontrar el régimen de dosificación apropiado de Actemra SC a través de un rango de pesos corporales (BWs) en niños con PJIA. La inscripción incluyó a 52 pacientes con PJIA de edades comprendidas entre 1 y 17 años que tenían una respuesta inadecuada anterior o intolerancia al metotrexato que no habían recibido tocilizumab o que recibían tocilizumab IV con un control adecuado de la enfermedad.

Tocilizumab se administró por vía subcutánea con etiqueta abierta de acuerdo con un régimen de dosificación basado en el peso corporal (BW). Los pacientes con PJIA que pesan <30 kg recibieron 162 mg de tocilizumab cada 3 semanas y los pacientes con PJIA que pesan ≥30 kg recibieron 162 mg de tocilizumab cada 2 semanas durante 52 semanas. Se evaluaron los parámetros de PK y PD calculados por el modelo junto con la seguridad.

En general, la seguridad observada para el tocilizumab subcutáneo fue consistente con el perfil de seguridad conocido de tocilizumab IV, excepto por las reacciones en el sitio de inyección (ISR) y la neutropenia (bajo recuento de glóbulos blancos). Sin embargo, en comparación con los pacientes tratados con tocilizumab SC para otras indicaciones aprobadas, se observó una frecuencia más alta de ISR en pacientes con PJIA tratados con tocilizumab SC.

Además, se observó una frecuencia de 28.8% (15/52) ISR en pacientes con PJIA tratados con tocilizumab SC durante la duración del estudio de 1 año. Ningún ISR requirió la retirada del paciente del tratamiento o la interrupción de la dosis, y todos los ISR fueron leves en gravedad por informe. Además, se produjo una disminución del recuento de neutrófilos inferior a 1 × 109 por L en el 15,4% de los pacientes y se observó con mayor frecuencia en los pacientes con menos de 30 kg (25,9%) en comparación con los pacientes con un valor de 30 kg (4,0%). monitorización en pacientes con PJIA tratados con tocilizumab SC.

La eficacia de Tocilizumab SC en niños de 2 a 17 años se basa en la exposición a PK y la extrapolación de la eficacia establecida de tocilizumab IV en pacientes con PJIA y tocilizumab SC en pacientes con AR.
En 2013, la FDA aprobó la formulación intravenosa (IV) de tocilizumab para pacientes con PJIA activa de 2 años de edad en adelante.