Los nuevos datos refuerzan la dificultad en el desarrollo de medicamentos huérfanos

Los nuevos datos revelados por el Centro de Tufts para el Estudio del Desarrollo de Medicamentos concluyen que el desarrollo de medicamentos huérfanos toma un 18% más tiempo que el tiempo promedio requerido para otros medicamentos nuevos.

El estudio, resumido en la edición de mayo / junio del Informe de impacto de Tufts CSDD, evaluó 46 nuevas entidades moleculares huérfanas, primeras en su clase, aprobadas por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) entre 1999 y 2012.

Los resultados mostraron que los medicamentos huérfanos, en promedio, toman 15.1 años para pasar de la primera presentación de la patente al lanzamiento del producto. Esto refuerza la creencia existente de que, debido a los desafíos enfrentados en la contratación de un número suficiente de pacientes para ensayos clínicos, el desarrollo de medicamentos huérfanos es simplemente más difícil que la mayoría de los otros casos de desarrollo de fármacos.

Además, se descubrió que el tiempo de desarrollo de medicamentos para tratar enfermedades ultrahumanas, que en los Estados Unidos solo afectan a unos pocos cientos de pacientes, es aún mayor. Para esta clasificación de enfermedades, el desarrollo de medicamentos huérfanos toma, en promedio, 17,2 años.

Christopher-Paul Milne, profesor asociado de investigación y director de investigación de Tufts CSDD en la Facultad de Medicina de la Universidad de Tufts, realizó el análisis y fue el autor principal del estudio. «La creación de nuevos medicamentos para tratar las enfermedades huérfanas sigue planteando desafíos únicos, entre los que destaca la dificultad logística de trabajar con poblaciones pequeñas de pacientes que, en la gran mayoría de los casos, están geográficamente dispersas», dijo Milne en un comunicado de prensa. .

Milne mencionó que aunque los nuevos enfoques para diseñar estudios, incluyendo el uso de grupos de defensa de pacientes y ensayos clínicos adaptativos, ayudan a mitigar los problemas de desarrollo, se espera que persistan dificultades en el desarrollo de medicamentos huérfanos debido, en parte, a la falta de modelos animales y biomarcadores .

En el análisis, también se observó que los desarrolladores de medicamentos huérfanos encontraron un promedio de 4.2 desafíos especiales durante la investigación y el desarrollo realizados entre 1999 y 2012. Las designaciones y aprobaciones para medicamentos oncológicos huérfanos superaron el desarrollo de medicamentos en todas las demás áreas terapéuticas; y los medicamentos huérfanos centrados en el sistema nervioso central (SNC) o las indicaciones cardiovasculares experimentaron el mayor número de desafíos de desarrollo.

El 5 de marzo, la Alianza de Enfermedades Raras de Nueva Jersey organizó su observación del Día de las Enfermedades Raras en el Museo Estatal NJ en Trenton, y se unió a Paul Melmeyer, Director de Política Federal de la Organización Nacional de Trastornos Raras (NORD). Allí, Melmeyer hizo hincapié en la necesidad de contar con pacientes que sigan desarrollando medicamentos huérfanos.

«Es tan increíblemente importante para los pacientes involucrarse en la política estatal, pero también en la política federal, y por varias razones», dijo Melmeyer. «Una es que la voz del paciente es única y poderosa. Un paciente y sus seres queridos pueden contar la historia de las experiencias de tener una enfermedad rara mejor que cualquier otra persona, incluidos los defensores o cualquier médico. Tener a un paciente o a su familiar en la sala mientras los legisladores consideran los siguientes pasos es una oportunidad impactante para que el legislador, el individuo regulado o el administrador vea las cosas de primera mano, ya que están considerando diferentes opciones de políticas «.