Terapia con neuroblastoma obtiene designación de enfermedad pediátrica rara

Una designación de Enfermedad Pediátrica Rara fue otorgada por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) esta mañana a Cellectar Biosciences para CLR 131, destinada al tratamiento del neuroblastoma.

CLR 131 es el conjugado de fármaco fosfolípido líder de Cellectar (PDC). Se le otorgó la designación de medicamento huérfano para la misma indicación en marzo.

El fármaco es la primera terapia potencial que utilizaría una plataforma de administración dirigida a tumores PDC para administrar un radioisótopo citotóxico (yodo-131) directamente a las células tumorales. La nueva designación se basa en datos preclínicos e interinos de estudio de Fase 1, en los que el tratamiento con CLR 131 exhibió un enfoque novedoso para el tratamiento de tumores sólidos y hematológicos. El fármaco se está desarrollando para que pueda proporcionar beneficios terapéuticos a los pacientes, que incluyen: supervivencia general (SG), una mejora en la supervivencia libre de progresión (SLP), tasa de respuesta de marcador de eficacia sustitutiva y calidad de vida general (CDV).

En niños menores de 5 años, los neuroblastomas pueden desarrollarse en cualquier lugar donde ya exista un grupo de células nerviosas o neuroblastos. La condición crece a partir de neuroblastos inmaduros que se encuentran en una variedad de áreas en todo el cuerpo, y generalmente continúa desarrollándose en y alrededor de las glándulas suprarrenales, que descansan sobre los riñones. De acuerdo con un estudio publicado en el Journal of Nuclear Medicine, CLR 131 ya había sido probado en modelos de cánceres en adultos y se descubrió que ataca las células cancerosas con una especificidad muy alta.

«El neuroblastoma es un cáncer devastador que se encuentra con mayor frecuencia en bebés y niños pequeños. La concesión de RPDD para CLR 131 en conjunto con la designación de medicamento huérfano que recibimos en marzo resalta la necesidad crítica de nuevos tratamientos en la lucha contra esta enfermedad «, dijo John Friend, M.D., director médico de Cellectar en un comunicado de prensa. «Esperamos trabajar con la FDA para llevar esta terapia potencial a pacientes pediátricos y esperamos comenzar un estudio clínico en neuroblastoma durante la segunda mitad de 2018».

Con el Centro Oncológico Carbone de la Universidad de Wisconsin, se espera que Cellectar inicie su primera prueba clínica de Fase 1 de CLR 131 a fines del segundo trimestre de este año. El estudio incluirá a pacientes con cánceres pediátricos recurrentes / refractarios (R / R), con 2 cohortes: uno con cánceres no relacionados con el cerebro, como el neuroblastoma, y ​​un segundo de pacientes con tumores cerebrales malignos. Todos los pacientes inscritos recibirán una infusión única de CLR 131 de 30 minutos y se les realizará un seguimiento de hasta 85 días con evaluaciones de seguridad y eficacia.

«Encontrar los colaboradores adecuados y los sitios académicos que participan en la investigación clínica, pero también pueden administrar CLR 131 como radioterapia puede ser un desafío», dijo el Dr. Friend en una entrevista exclusiva con el Informe de Enfermedades Raras. «Afortunadamente, en el neuroblastoma, una de las terapias de segunda línea que se utiliza de forma no autorizada es MIBG 131, que es esencialmente una administración de una dosis muy, muy alta de yodo 131 a pacientes pediátricos. Muchos de estos centros académicos importantes, como la Universidad de Wisconsin, tienen estas capacidades de MIBG «.

CLR 131 está en un estudio clínico de Fase 2 en MM recidivante o refractario (R / R) y una gama de tumores malignos de células B y un estudio clínico de Fase 1 en pacientes con MM (R / R) que explora la dosificación fraccionada. En la segunda mitad de 2018, la compañía planea iniciar un estudio de Fase 1 con CLR 131 en tumores sólidos pediátricos y linfoma, así como un estudio de Fase 1 en combinación con radiación de haz externo para el cáncer de cabeza y cuello.