Los trasplantes de células madre hematopoyéticas (HSCT, por sus siglas en inglés) se usan para tratar pacientes con diferentes enfermedades. Estos incluyen cánceres tales como leucemia mieloide (aguda y crónica), linfoma de Hodgkin, neuroblastomas y mielomas múltiples, entre otros. El trasplante también se administra a pacientes con afecciones no cancerosas, que incluyen talasemia, anemia de células falciformes y muchas enfermedades autoinmunes.
Un procedimiento de HSCT implica tomar células madre que pueden producir células sanguíneas del propio paciente o de un donante y trasplantarlas a áreas del cuerpo del paciente donde se necesitan. Las células madre pueden provenir de médula ósea, sangre o un cordón umbilical.
La TMA afecta aproximadamente al 10-25% de los pacientes sometidos a procedimientos de TCMH. Ocurre cuando los vasos sanguíneos pequeños en los órganos se dañan y se forman coágulos de sangre en ellos. Esto puede provocar fiebre, insuficiencia renal, problemas neurológicos y bajo conteo de plaquetas, entre otros efectos.
El tratamiento actual para los pacientes que desarrollan TMA después de un trasplante de células madre es cambiar los medicamentos inmunosupresores que el paciente está tomando. Esto no siempre es efectivo, pero actualmente no hay otras opciones de tratamiento. Hay una importante necesidad no satisfecha de pacientes para mejorar las opciones de tratamiento, dado el extremadamente alto (alrededor del 90%) de las tasas de mortalidad para los pacientes de alto riesgo que no han respondido al cambio de sus medicamentos inmunosupresores.
Sin embargo, el tratamiento que se está desarrollando, OMS721, ha demostrado resultados prometedores. Un ensayo de Fase 2 del medicamento en pacientes que no habían respondido a la modificación de sus tratamientos inmunosupresores encontró que los pacientes que lo tomaron tuvieron tasas de supervivencia mucho más altas en comparación con los que no lo hicieron. Más de la mitad de los pacientes que recibieron el medicamento sobrevivieron más de 100 días, en comparación con el 10% de los que no lo hicieron. Además, los que tomaron el medicamento mostraron un recuento de plaquetas y niveles de hatoglobina mejorados. Un ensayo de fase 3 está actualmente en curso.
El éxito del medicamento en los ensayos ha llevado a Omeros, la compañía farmacéutica detrás de él, a establecer un programa de uso compasivo que permitirá que ciertos pacientes en los EE. UU. Y Europa accedan al medicamento antes de que sea aprobado por las autoridades gubernamentales. El profesor Rambaldi, de la Universidad de Milán, describió el tratamiento de un paciente con OMS721 que respondió excepcionalmente bien. Informó que un paciente fue hospitalizado con varias complicaciones, incluida enfermedad de injerto contra huésped, TMA y discapacidad neurológica. Luego del tratamiento con el medicamento, se curó de TMA y mejoró su condición neurológica, lo que le permitió abandonar el hospital y regresar al trabajo a tiempo parcial.
La aprobación de la FDA de OMS721 como una terapia innovadora para los pacientes con TMA como resultado de un TCMH que no han respondido a la modificación de sus terapias inmunosupresoras apoyará a los desarrolladores mientras trabajan para que se apruebe el medicamento. Se acelerará el proceso de revisión del medicamento y aumentará el nivel de colaboración con la FDA para ayudar a que el tratamiento esté ampliamente disponible para los pacientes lo antes posible.
Esta decisión sigue a las designaciones anteriores otorgadas a OMS721. Esta es una designación innovadora para su tratamiento de la nefropatía por inmunoglobulina A (IgA), el estado de fármaco huérfano para el tratamiento de la nefropatía por IgA y las microangiopatías trombóticas mediadas por el complemento, y la designación rápida para tratar a pacientes con SHUa.
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