Datos muestran que Volanesorsen proporciona una reducción significativa de triglicéridos en FCS

En las Sesiones Científicas de la Asociación Nacional de Lípidos (NLA) en Las Vegas, NV esta mañana, Akcea Therapeutics, una afiliada de Ionis Pharmaceuticals, presentó un póster con datos de 2 estudios diferentes, cada uno de los cuales mostró una reducción significativa de triglicéridos en pacientes con familiares síndrome de quilomicronemia (FCS) cuando se administra volanesorsen.

En un par de ensayos de Fase 3, APPROACH y COMPASS, el tratamiento con el fármaco mostró la capacidad de reducir los triglicéridos en un 77% y en un 71%, respectivamente.

FCS es una condición metabólica rara caracterizada por quilomicronemia severa, triglicéridos en suero (TG) que están 10 a 100 veces por encima de los niveles normales y el consiguiente riesgo de pancreatitis recurrente y aguda, potencialmente fatal. Es causada por una deficiencia en la producción o la funcionalidad de la lipoproteína lipasa (LPL), la enzima responsable de la degradación de los TG de plasma. Las personas con FCS comúnmente presentan una variedad de síntomas debido a estos niveles de TG severamente altos, que incluyen síntomas físicos, emocionales y cognitivos que contribuyen a aumentar la carga de la enfermedad y debilitan la calidad de vida (QoL).

En la actualidad, la única opción disponible para los pacientes que buscan controlar estos síntomas es seguir una dieta excepcionalmente restrictiva, muy baja en grasas (≤20 g al día), limitar los carbohidratos simples y abstenerse del alcohol, e incluso con esta estricta adherencia, Se ha demostrado que los TG permanecen altos, lo que hace que los pacientes permanezcan en riesgo de pancreatitis aguda.

El póster, «Tratamiento con Volanesorsen (VLN) reducción de triglicéridos y pancreatitis en pacientes con síndrome de quilomicronemia familiar (FCS) e hipertrigliceridemia grave (sHTG) frente a placebo: resultados de los estudios APPROACH y COMPASS», mostró los resultados del estudio APPROACH, una estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, fase 3 de volanesorsen administrado por vía subcutánea en pacientes con FCS (actividad de LPL confirmada genéticamente o documentada de ≤ 20%); y el ensayo COMPASS, un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, fase 3 de volanesorsen administrado por vía subcutánea en pacientes con HTG grave (sHTG).

El estudio APPROACH de Fase 3, un ensayo aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de 52 semanas de duración, inscribió a 66 pacientes con FCS y administró volanesorsen a la mitad de todos los participantes (n = 33) y placebo a los restantes (n = 33 ) Al inicio del estudio, los pacientes tenían un nivel promedio de triglicéridos de 2.209 mg / dL; después de solo 3 meses de tratamiento, se logró una reducción en los niveles de triglicéridos, ya que el grupo tratado con volanesorsen exhibió una reducción del 77% versus el grupo tratado con placebo que informó un aumento del 18% en el nivel de triglicéridos (P <.0001).

El estudio COMPASS fue un estudio aleatorizado, controlado con placebo de 6 meses en 113 pacientes con triglicéridos altos (> 500 mg / dL). También se logró su punto final primario, lo que demuestra una reducción del 71% en los triglicéridos después de 3 meses de tratamiento con volanesorsen.

La incidencia de pancreatitis se redujo significativamente en pacientes tratados con volanesorsen en los estudios combinados, y el tratamiento con volanesorsen tuvo un perfil de seguridad mayormente tolerado.

Los eventos adversos notificados con más frecuencia (AE) fueron reacciones leves en el sitio de inyección local. las reducciones plaquetarias se produjeron en ambos estudios, pero fueron manejables por la pausa de la dosis, la reducción de la dosis y el tratamiento con corticosteroides e inmunoglobulina intravenosa (IgIV).