La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) acaba de aprobar un nuevo medicamento llamado Tavalisse ™ para tratar a los adultos que tienen trombocitopenia como resultado de una trombocitopenia inmune crónica (PTI), luego del fracaso de un tratamiento previo.
Para leer el comunicado de prensa completo que incluye un video de los desarrolladores, Rigel Pharmaceuticals, haga clic aquí.
La PTI es un raro trastorno hemorrágico autoinmune que impide que la sangre se coagule normalmente. El sistema inmunológico de las personas con ITP ataca por error las células plaquetarias del cuerpo. Las plaquetas, o trombocitos, se encuentran en la sangre y una de sus funciones es permanecer juntas para formar coágulos de sangre. El bajo recuento de plaquetas de las personas con PTI evita que esto ocurra y, como resultado, el sangrado a menudo continúa por un largo tiempo. Esto causa muchos de los síntomas observados en los pacientes con PTI, como hematomas que se pueden ver en la piel o las membranas mucosas (por ejemplo, dentro de la boca) y pequeños puntos rojos en forma de erupción debajo de la piel causados por una hemorragia interna. Los pacientes también pueden experimentar hemorragias nasales, sangrado de encías, sangrado menstrual abundante y hematomas (bultos debajo de la piel causados por la sangre coagulada).
Las opciones de tratamiento existentes para aquellos con ITP incluyen medicamentos como esteroides y cirugía para extirpar el bazo de un paciente, que produce los anticuerpos que destruyen las plaquetas. Sin embargo, estos tratamientos no son efectivos para todos los pacientes. El medicamento recientemente aprobado, Tavalisse, utiliza un nuevo mecanismo para combatir la enfermedad. El medicamento inhibe una proteína de señalización en el bazo llamada bazo tirosina quinasa (SYK) que está involucrada en el proceso de destrucción plaquetaria en pacientes con PTI. La inhibición de SYK por lo tanto reduce la destrucción de plaquetas causando una mejora en los síntomas del paciente. Tavalisse fue aprobado por la FDA después de un ensayo clínico de Fase 3 que mostró que el medicamento era eficaz en comparación con un placebo, y datos de 163 pacientes con PTI que lo probaron.
