Esta mañana, Lin BioScience anunció que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la designación de medicamento huérfano a LBS-007 para el tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda (ALL, por sus siglas en inglés).
LBS-007, una terapia dirigida para el tratamiento de la LLA y de otros cánceres hematológicos, también ha demostrado ser efectiva para combatir tumores sólidos.
Según el Instituto Nacional de Salud (NIH), alrededor de 876,000 personas fueron afectadas por ALL a nivel mundial en 2015, resultando en casi 111,000 muertes. En los Estados Unidos, es la causa más común de cáncer y muertes relacionadas con el cáncer en los niños. Las tasas de supervivencia de la leucemia varían según el tipo. Bajo los estándares actuales de atención, que típicamente incluyen una combinación de quimioterapia, radiación y trasplante de médula ósea, la tasa de supervivencia general a 5 años para las leucemias es de aproximadamente 60%.
«Nuestro objetivo es encontrar tratamientos para enfermedades no tratables, y LBS-007 es el segundo candidato en nuestra lista para recibir la designación de medicamentos huérfanos en los últimos 6 meses», afirmó el Dr. Tom Lin, CEO de Lin BioScience en un comunicado de prensa. «Nos complace llegar a este hito reglamentario con LBS-007, y esperamos avanzar en el programa contra el cáncer en ensayos clínicos de Fase 1 más adelante este año».
LBS-007 es un inhibidor natural del ciclo celular no ATP con el potencial de atacar una amplia variedad de cánceres; funciona al inhibir la fase S del ciclo celular. Su mecanismo de acción es inhibir y bloquear la actividad de quinasa de un regulador clave del ciclo de células cancerígenas, conocido como CDC7. Al inhibir el CDC7 y su papel en la replicación del ADN, se previene la proliferación y división de las células tumorales y se destruyen las células cancerosas.
Debido a que la actividad de CDC7 generalmente se regula positivamente en las células cancerosas en comparación con las células sanas, es un candidato idílico para una terapia dirigida contra el cáncer.
En estudios preclínicos, LBS-007 ha mostrado una actividad muy potente contra la leucemia y múltiples tumores sólidos. Lin BioScience ha declarado su intención de participar en el primer ensayo clínico en Fase 1 en pacientes con leucemia aguda refractaria y resistente a medicamentos en el cuarto trimestre de 2018.
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