Rigel otorgó la primera aprobación de la FDA para la terapia de PTI crónica

Esta tarde, Rigel Pharmaceuticals, Inc. anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) aprobó las tabletas de fostamatinib disodium hexahydrate (Tavalisse) para el tratamiento de la trombocitopenia en pacientes adultos con trombocitopenia inmune crónica.

El inhibidor del tirosincinasa (SYK) del bazo oral se dirige a la causa autoinmune subyacente de la enfermedad al impedir la destrucción de las plaquetas, y está destinado a pacientes que han tenido una respuesta insuficiente al tratamiento previo.

Los datos del programa clínico Phase 3 FIT para fostamatinib en ITP respaldan la decisión de la FDA de aprobar el medicamento; estaba compuesto por resultados de 3 estudios, 2 estudios aleatorizados controlados con placebo y el tercero de un estudio de extensión abierto. También se incluyó un estudio inicial de prueba de concepto. La aplicación de nuevos fármacos (NDA) que Rigel presentó a la FDA constaba de datos de 163 pacientes con ITP y contaba con el respaldo de una base de datos de seguridad de más de 4,600 sujetos a través de otras indicaciones en las que se había evaluado el fostamatinib.

James Bussel, M.D., profesor emérito de pediatría en Weill Cornell Medicine y el principal investigador del estudio en el programa FIT fase 3, y ha servido como consultor y miembro remunerado de la junta asesora de Rigel Pharmaceuticals, Inc.

«La PTI crónica es difícil de tratar porque la heterogeneidad de la enfermedad dificulta predecir cómo un paciente individual responderá a los tratamientos disponibles y no todos los pacientes pueden encontrar un tratamiento que les funcione bien», dijo el Dr. Bussel en la prensa oficial. lanzamiento. «La aprobación de la FDA de los médicos de los brazos con fostamatinib con una nueva opción de tratamiento, que funciona a través de un mecanismo novedoso».

Fostamatinib es el primer tratamiento aprobado de Rigel. La compañía espera que esté disponible por prescripción a fines del segundo trimestre de 2018.

«Las personas que viven con PTI crónica a menudo sienten que tienen una enfermedad invisible, que no solo puede afectar la calidad de vida, sino también poner en peligro la vida», dijo Caroline Kruse, directora ejecutiva de la Asociación de Apoyo a Trastornos de Plaquetas, una organización de defensa del paciente dedicada a los pacientes ITP. «Es por eso que alentamos a los miembros de nuestra comunidad a aprender sobre su enfermedad, entender estrategias de tratamiento y buscar apoyo para que puedan abogar por su mejor cuidado. La disponibilidad de una nueva opción de tratamiento brinda a la comunidad de ITP más opciones».

Rigel ha observado que las reacciones adversas frecuentes (≥5% y más frecuentes que el placebo) de los estudios FIT-1 y FIT-2 incluyen: diarrea, hipertensión, náuseas, mareos, ALT y AST aumentadas, infección respiratoria, erupción cutánea, dolor abdominal, fatiga, dolor en el pecho y neutropenia.

Las reacciones adversas graves a medicamentos en los estudios doble ciego de ITP incluyeron: neutropenia febril, diarrea, neumonía y crisis hipertensiva, que ocurrieron en el 1% de los pacientes con TAVALISSE. Además, se produjeron reacciones adversas graves que incluyen disnea e hipertensión, neutropenia, artralgia, dolor de pecho, diarrea, mareos, nefrolitiasis, dolor en las extremidades, dolor de muelas, síncope e hipoxia.