La FDA aprueba el desarrollo de VAR 200 para el tratamiento de GEFS

Hoy, Variant Pharmaceuticals, Inc. anunció que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado el desarrollo de VAR 200 (2-hidroxipropil-β-ciclodextrina o HPβCD) para el tratamiento de la glomeruloesclerosis segmentaria focal (GEFS) en adultos.

VAR 200 (2-hidroxipropil-β-ciclodextrina o HPβCD) es un activo listo para la fase 2a diseñado para minimizar o prevenir el daño de las células renales y mantener la función renal adecuada en pacientes con GEFS, una rara enfermedad renal que causa acumulación de colesterol y lípidos en la parte de los riñones que filtra los desechos de la sangre.

Se cree que la acción prevista de VAR 200 se logra atrapando y eliminando el exceso de colesterol y lípidos intracelulares. Además, VAR 200 también tiene el potencial de tratar otras afecciones renales asociadas con los efectos perjudiciales de la acumulación intracelular de colesterol y lípidos, como el síndrome de Alport.

Stephen C. Glover, cofundador, presidente y consejero delegado de Variant, expresó su entusiasmo por la aprobación del desarrollo del medicamento. «Estamos contentos de que la FDA haya coincidido con nuestros planes para avanzar directamente en ensayos clínicos de fase 2a en pacientes adultos con GEFS, lo que acortará significativamente nuestro tiempo de desarrollo. Sin tratamientos disponibles específicos para la enfermedad aprobados para GEFS, un alto porcentaje de los pacientes evolucionan a enfermedad renal en etapa terminal dentro de los 10 años, lo que requiere diálisis y / o trasplante de riñón, que tiene una alta tasa de recurrencia «. 1

En estudios preclínicos con ratones, HPβCD mostró resultados prometedores. En los modelos de ratón de la glomeruloesclerosis segmentaria focal GEFS y el síndrome de Alport, se evitó la progresión de la enfermedad renal, y la enfermedad renal diabética se previno o se previno parcialmente en dos estudios preclínicos separados2.

«Basándonos en nuestra productiva reunión Pre-IND con la FDA, podemos confirmar que la presentación IND no requerirá datos no clínicos adicionales antes de proceder directamente a la fase 2a de prueba en adultos con GEFS», agregó Glover. «Asimismo, estamos trabajando con La FDA establecerá parámetros para el desarrollo clínico de VAR 200 en pediatría, y hemos obtenido una comprensión más clara de nuestro camino para ensayos de fase 2b / 3 a más largo plazo en adultos «.

También se cree que VAR 200 posee el potencial de inducir la remisión de proteinuria y retrasar la progresión de FSGS; esto satisfaría una necesidad no satisfecha en esta población.