El tratamiento de Berinert demuestra ser efectivo para el angiodema hereditario

Los datos de un estudio recientemente publicado por Orphanet Journal of Rare Diseases sugieren que la autoadministración de pnf C1-INH (Berinert) no solo es segura, sino que también hace que los pacientes confíen más en su tratamiento y mejore su calidad de vida ( QoL).

Además, el estudio informa que el tratamiento autoadministrado reduce la necesidad de la admisión a la sala de emergencia (ER) y ayuda de los profesionales de la salud para los ataques agudos. Esto, a su vez, reduce el costo general y el tiempo entre el inicio de los ataques y el tratamiento.

El angioedema hereditario con deficiencia de inhibidor de C1 es una afección incapacitante y potencialmente mortal que se caracteriza por episodios recurrentes de inflamación1.

La autoadministración observacional, monocentral y prospectiva de pnf C1-INH en pacientes con angiodema hereditario (SABHA) estudio evaluó la seguridad, tolerabilidad, eficacia y CdV de pacientes con angioedema hereditario con deficiencia de inhibidor de C1 con el uso del yo – inyección administrada de pnf C1-INH para uso IV.

Los pacientes con C1-INH-HAE referidos al Hospital Luigi Sacco de Milán compusieron la población de estudio. Los participantes de esta población fueron elegibles para participar en el estudio si tenían 18 años de edad o más y tenían un diagnóstico clínico y de laboratorio de C1-INH-HAE de tipo I o tipo II. La mediana de edad al momento de la inscripción fue de 42 años, y el 60% de los sujetos eran mujeres. Se requirió que los pacientes que participaron en el estudio asistieran a 2 sesiones de un curso de autoinfusión.

Los datos primarios recopilados en el estudio incluyeron la CdV inicial informada en la visita 1 y la CdV informó posteriormente en la visita 2 (mes 3) visita 3 (mes 6) y visita 4 (mes 12), que sirvió como final del estudio, a través de un cuestionario HAE-QoL. Además, la efectividad, los efectos secundarios, la conveniencia y la satisfacción global del medicamento utilizado se registraron con puntajes que van de 1 a 100 por cada ítem (a través de la Satisfacción de tratamiento por medicación (TSQM), versión 1.4). Las características del ataque (duración, gravedad y resultado) también fueron registradas por los pacientes en diarios personales.

La seguridad y la viabilidad de la autoinfusión pnf C1-INH en un entorno «real» sirvió como punto final primario para el estudio, y el punto final secundario fue una evaluación del efecto de la autoinfusión en la CdV de los pacientes, así como la necesidad de acceder a la sala de emergencias después de la infusión de C1-INH.

De acuerdo con los resultados registrados de los 20 pacientes inscritos, el puntaje total HAE-QoL mejoró durante el período de estudio, con el valor de p aumentando de aproximadamente .49 a .90 durante la duración del estudio de 12 meses.

Los resultados positivos también se informaron en la encuesta TSQM, ya que la puntuación mediana de eficacia de la autoinfusión fue de 67, la puntuación mediana para los efectos secundarios fue de 100 (extremadamente positiva) y el número de ataques con efectos secundarios disminuyó con el tiempo del 37% al 13%. Los diarios de pacientes informaron resultados muy positivos con respecto a la resolución de los síntomas después de los ataques (97%) e informaron que la autoinfusión se prefería a la del tratamiento hospitalario en más del 80% de los casos.

Solo el 8% de los ataques tratados con la autoadministración de pnf C1-INH requirió ER o un profesional de la salud (a diferencia del 100% 3 años antes de la inscripción).

El estudio concluyó que la autoadministración de pnf C1-INH como tratamiento para el angioedema hereditario con deficiencia del inhibidor C1 es segura, tolerable, efectiva y una mejora de la CdV para los pacientes. Desde la autoadministración de pnf C1-INH también se redujo la necesidad de ingreso a la sala de emergencias y la ayuda de los profesionales de la salud para los ataques agudos y el costo relacionado, así como el tiempo entre el ataque y los tratamientos, la autoadministración de pnf C1-INH parece un paso positivo para aquellos que sufren de angioedema hereditario con deficiencia de inhibidor de C1.