Hoy, Stealth BioTherapeutics anunció que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó la designación de medicamento huérfano a su fármaco en investigación candidato elamipretida, destinado al tratamiento de pacientes con síndrome de Barth.
El síndrome de Barth es una condición genética que ocurre casi exclusivamente en los hombres. Se caracteriza por un corazón debilitado y agrandado, infecciones recurrentes debido a un pequeño número de glóbulos blancos, debilidad en los músculos utilizados para el movimiento y baja estatura.
Elamipretida es un agente de protección mitocondrial que mejora la viabilidad celular y la función de los órganos en varios estados de enfermedad, como trastornos cardiovasculares, renales, oftálmicos, metabólicos y del músculo esquelético. Elamipretide parece apuntar y proteger a las mitocondrias disfuncionales, sin afectar las mitocondrias y las células sanas, a través de un nuevo mecanismo que mejora las deficiencias de la cadena de transporte de electrones (ETC) en la enfermedad.
Reenie McCarthy, directora ejecutiva de Stealth, explicó la importancia de la droga de la compañía. «Actualmente no hay terapias aprobadas por la FDA para pacientes con síndrome de Barth, una condición debilitante caracterizada por debilidad cardíaca y muscular esquelética. Creemos que elamipretida representa un enfoque prometedor y novedoso con el potencial de ofrecer esperanza a los pacientes con síndrome de Barth, y estamos muy contento de haber recibido la designación de medicamento huérfano para esta indicación «. 1
En marzo de 2018, se anunció la finalización del estudio cruzado TAZPOWER fase 2/3 que evalúa los efectos del tratamiento diario con elamipretida y se siguió con una extensión de tratamiento de etiqueta abierta. El estudio cruzado incluyó 12 participantes varones de 12 años en adelante con síndrome de Barth confirmado genéticamente2.
Los puntos finales primarios incluyeron el cambio en la distancia caminada durante la prueba de caminata de 6 minutos, el cambio en la fatiga total medido por una medida de resultado informada potentísimamente, y la Evaluación de Síntomas del Síndrome de Barth. El estudio cruzado se dividió en 2 grupos de estudio: a los participantes en el brazo experimental se les administraron 40 mg de elamipretida por inyección diariamente durante 12 semanas y luego un placebo durante las 12 semanas secuenciales. El brazo placebo recibió el mismo tratamiento en orden inverso.
Se espera que los datos de la prueba cruzada sean anunciados más adelante este año.
La FDA otorgó la designación Fast Track para elamipretida para el tratamiento del síndrome de Barth en noviembre de 2017.
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Fuente: https://goo.gl/to7KFT
