Oportunidad de conjunciones de Novartis y AveXis para la investigación de SMA

Hoy, se anunció que Novartis y Avexis, Inc. han entrado en un plan y acuerdo de fusión para que Novartis pueda adquirir la compañía estadounidense de terapia génica en estadio clínico del Nasdaq por $ 218 por acción o un total de $ 8.700 millones en efectivo. Los directorios de ambas compañías aprobaron por unanimidad la transacción.

AveXis tiene varios estudios clínicos en curso para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (SMA); el producto principal de la compañía es AVXS-101.

La AME es una enfermedad neurodegenerativa genética causada por un defecto en un solo gen, la neurona motora de supervivencia (SMN1). Aproximadamente 9 de cada 10 bebés con SMA tipo 1 no viven para ver su segundo cumpleaños, y los que lo hacen dependen permanentemente del respirador.

AVXS-101 es un AAV9 recombinante no replicante que contiene el ácido desoxirribonucleico complementario (cDNA) del gen SMN humano bajo el control del promotor híbrido (CB) potenciador de citomegalovirus (CMV) / pollo-β-actina. La repetición de terminal invertido de AAV (ITR) se ha modificado para promover el recocido intramolecular del transgén, formando así un transgén bicatenario listo para la transcripción2.

El CEO de Novartis, Vas Narasimhan, dijo: «La adquisición propuesta de AveXis ofrece una oportunidad extraordinaria para transformar el cuidado de SMA. Creemos que AVXS-101 podría crear una vida de posibilidades para los niños y las familias afectadas por esta condición devastadora. también aceleraría nuestra estrategia para buscar terapias de alta eficacia, primeras en su clase y ampliar nuestro liderazgo en neurociencia.»1

«Ganaríamos con el equipo de AveXis otra plataforma de terapia génica, además de nuestra plataforma CAR-T para el cáncer, para avanzar en una creciente cartera de terapias génicas en todas las áreas terapéuticas. Esperamos con interés el cierre del acuerdo para una transición sin problemas para los empleados de AveXis y darles la bienvenida a Novartis «.

Si bien el estudio de fase 3 ha comenzado recientemente (septiembre de 2017) y no se completará hasta el 31 de marzo de 2020, AVXS-10 actualmente cuenta con datos clínicos altamente convincentes en el tratamiento de SMA tipo 1. En su estudio clínico de fase 1, AVXS- 10 demostraron tener eficacia para salvar vidas en los 15 lactantes participantes que se trataron sin eventos a los 20 meses. (Esto es en comparación con una tasa de supervivencia libre de eventos del 8 por ciento en una cohorte histórica). El 25 de abril de 2018, AveXis presentará sus datos de dos años a la Academia Estadounidense de Neurología.

Si se aprueba el medicamento, será una terapia única de primera clase que abordará la causa genética de raíz de SMA a través de su reemplazo eficaz del gen defectuoso SMN1.

Además, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado anteriormente la designación de medicamento huérfano AVXS-101 para el tratamiento de SMA y la designación de terapia innovadora para SMA tipo 1. Se espera una presentación de BLA ante la FDA para AVXS-101. la segunda mitad de 2018, y la aprobación y lanzamiento en los EE. UU. se espera para 2019. Las designaciones de PRIME y Sakigake se han asegurado en Europa y Japón, respectivamente.