Altemia recibió designación de medicamento huérfano para tratamiento de anemia falciforme

La Comisión Europea ha otorgado a Sancilio Pharmaceuticals Company, Inc. (SPCI) la designación de fármaco huérfano para su producto, Altemia, una nueva formulación oral en desarrollo para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes (SCD) en pacientes pediátricos. La designación sigue una opinión positiva emitida por el Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en febrero de 2018. Altemia también recibió la designación de Medicamento Huérfano de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) en 2015.

Altemia es una mezcla de lípidos encerrados en una pequeña cápsula de gelatina blanda que se debe tomar una vez al día para reducir la anemia, el daño orgánico, los episodios de crisis vasooclusivas (VOC) y otras complicaciones de la enfermedad en pacientes con ECF. Altemia está diseñada para reemplazar los lípidos específicos que la HbS destruye en un esfuerzo por prevenir el inicio del efecto de cascada que ocurre en los episodios de VOC.

En referencia a la investigación realizada por SPCI y otros, se cree que los lípidos específicos contenidos en Altemia tienen el potencial de restablecer la fluidez y el equilibrio de los glóbulos rojos y otras células afectadas por la enfermedad. Altemia pretende tratar la MSC al disminuir la inflamación crónica, la adhesión de las células sanguíneas, la hemólisis de los glóbulos rojos, los VOC y el daño a los órganos, y los factores que conducen a los episodios de dolor.

Según un comunicado de la compañía, SPCI y otros tienen buenas razones para creer que este medicamento será un tratamiento efectivo ya que está bien posicionado para administrar lípidos específicos directamente a la membrana de los glóbulos rojos de pacientes con ECF. La combinación del suministro de fármacos y los lípidos altamente purificados tienen un alto potencial de reducción significativa de los VOC, los episodios de crisis de células falciformes y la mortalidad relacionada, así como para abordar los síntomas inflamatorios de la MSC.

Los resultados positivos de los datos principales del estudio Fase 2 de SPCI en noviembre de 2017 se suman a la promesa del medicamento. «La Comisión Europea que designa a Altemia como medicamento huérfano para la UE continúa avanzando en el camino hacia nuestro compuesto clínico principal», dijo Geoffrey Glass, CEO de SPCI. «La población pediátrica de pacientes con anemia falciforme necesita, y merece, más opciones terapéuticas, y estamos entusiasmados con la oportunidad de obtener asesoramiento de la Comisión Europea sobre el avance de Altemia en los mercados de la UE». 1

La enfermedad de células falciformes (SCD) es un trastorno genético en el que hay una hemoglobina disfuncional (HbS) y un agotamiento de ciertos lípidos en las paredes de las células sanguíneas. Estas disfunciones crean un aumento en la tendencia de los glóbulos rojos y blancos a adherirse unos a otros, lo que crea un estado inflamatorio que produce daño por reperfusión, oclusiones episódicas de los vasos sanguíneos y dolor insoportable. Aproximadamente 100,000 casos de SCD existen en los Estados Unidos.