BPN14770, en desarrollo para el tratamiento del síndrome X frágil, recibió la designación de medicamento huérfano por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) esta mañana.
A principios de este mes, la FDA aceptó la Solicitud de Drogas Nuevas Investigativas (IND) de Tetra Discovery Partners para el medicamento. La investigación histórica ha demostrado la capacidad de BPN14770 para mejorar la calidad de las conexiones entre las neuronas. Además, el fármaco ha mostrado el potencial para mejorar los resultados conductuales múltiples en modelos de ratón de X frágil.
«BPN14770, que tiene el potencial de mejorar la función cognitiva y la memoria en una variedad de desórdenes cerebrales devastadores, aborda una de las disfunciones bioquímicas involucradas en el Síndrome de X Frágil y posiblemente otros trastornos del espectro autista», dijo Mark E. Gurney, Ph.D., Presidente y Director Ejecutivo de Tetra Discovery Partners en un comunicado de prensa .
BPN14770 es un inhibidor de la fosfodiesterasa-4D (PDE4D) destinado a mejorar las etapas tempranas y tardías de la formación de la memoria. Su novedoso mecanismo de acción ha demostrado el potencial para mejorar la función cognitiva y de la memoria, no solo en el síndrome de X frágil, sino también en otros trastornos neurológicos devastadores como la enfermedad de Alzheimer y otras formas de demencia y esquizofrenia.
BPN14770 ha completado un trío de ensayos clínicos de Fase 1 en humanos, que incluyen 147 sujetos en total y muestra una seguridad excepcional, biodisponibilidad oral y beneficio cognitivo preliminar en sujetos de edad avanzada.
El estándar actual de atención para el síndrome de X frágil, que se da en aproximadamente 1 de cada 4.000 hombres y es la mitad de frecuente en mujeres, es principalmente el tratamiento de síntomas, como convulsiones, cambios de humor u otros problemas neuropsiquiátricos. Si se aprueba, BPN14700 sería el primer tratamiento disponible específicamente para esta indicación.
«Estamos muy contentos de que la FDA haya reconocido el beneficio potencial de BPN14770 en el tratamiento del síndrome X frágil, un trastorno genético para el cual no existe una cura ni ninguna terapia aprobada», dijo Gurney.
El medicamento está siendo preparado por Tetra Discovery Partners para el inicio de un ensayo de Fase 2 en adultos con la afección con el apoyo de FRAXA Research Foundation en Q2 2018. Los objetivos principales incluyen una evaluación de la seguridad y tolerabilidad de BPN14770 en hombres adultos con Frágil Síndrome X, así como una exploración de los beneficios potenciales sobre las medidas conductuales, cognitivas y de biomarcadores.
Este estudio se llevará a cabo en el Rush University Medical Center en Chicago, bajo la dirección del investigador principal, Elizabeth Berry-Kravis, MD, PhD, uno de los principales expertos en el Síndrome X Frágil y fundador de la clínica e investigación completa Fragile X de la universidad Programa, que brinda atención a más de 600 pacientes con síndrome X frágil.
Tetra tiene la intención de extender su evaluación de BPN14770 en el Síndrome de X Frágil a pacientes pediátricos a finales de este año.
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