De acuerdo con un artículo de kait8.com, la compañía farmacéutica Polaryx anunció que su fármaco experimental PLX-200 recibió la designación de fármaco huérfano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para el tratamiento de la lipofuscinosis ceroide neuronal infantil (NCL) infantil y otros formas de NCL, que también se conoce como enfermedad de Batten.
La enfermedad de Batten es una enfermedad del sistema nervioso que aparece en la primera infancia y finalmente es fatal. Los síntomas generalmente aparecen entre los 5 y 10 años de edad. La enfermedad de Batten está relacionada con mutaciones en el gen CLN3. Los primeros síntomas incluyen problemas de visión o convulsiones. También puede haber cambios bastante sutiles en la personalidad, la torpeza, el aprendizaje lento, el habla repetitiva y la curvatura de la columna vertebral. En última instancia, a medida que la enfermedad progresa, los pacientes sufren una discapacidad mental grave, pérdida de la vista, habilidades motrices y del habla, y convulsiones más graves. Actualmente no existe una cura o tratamiento que pueda prevenir la progresión de la enfermedad y la muerte, aunque un tratamiento disponible, Brineura, puede disminuir la pérdida de la capacidad para caminar en una forma específica de la enfermedad. Para obtener más información sobre la enfermedad de Batten, haga clic aquí.
Tanto la EMA como la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) tienen sus propias especificaciones de designación de medicamentos huérfanos (ODD). PLX-200 recibió la designación de la FDA el año pasado. En Europa, un medicamento califica para ODD si está destinado a una enfermedad grave, como una que se sabe que pone en peligro la vida y / o podría llevar a la debilitación a largo plazo. Sin embargo, ODD está específicamente diseñado para enfermedades raras, por lo que la afección puede no afectar a más de 5 de cada 10.000 personas. Además, el tratamiento debe tratar una necesidad médica actualmente no satisfecha o representar una mejora importante en el tratamiento para aquellos afectados por la enfermedad. El ODD de la EMA también ofrece algunas reducciones de tarifas y un período de exclusividad de mercado de diez años si el medicamento obtiene aprobación.
Por lo tanto, la concesión de la designación para PLX-200 sugiere que el tratamiento tiene un potencial significativo para tratar la enfermedad de Batten. Polaryx tiene la intención de comenzar más ensayos clínicos en profundidad para PLX-200 a finales de este año; hasta el momento, el medicamento ha sido probado como un tratamiento para el NCL infantil tardío, pero su mecanismo de acción sugiere que también podría ser útil para otras formas de la enfermedad.
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