Esta mañana, Fibrocell Science, Inc. anunció la presentación de una Solicitud de Investigación de Drogas Nuevas (IND) con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) para FCX-013, un candidato a terapia génica para el tratamiento de la esclerodermia localizada de moderada a grave.
En junio, la compañía recibió la designación de Enfermedad Pediátrica Rara para la posible terapia.
La esclerodermia localizada, una enfermedad autoinmune crónica, se caracteriza por un engrosamiento de la piel como resultado de depósitos excesivos de colágeno. Las formas moderadas a severas de la condición, incluido el subtipo lineal, pueden conducir a una morbilidad significativa, que incluye dolor, movimiento obstaculizado, desfiguración y problemas de desarrollo.
FCX-013 está en desarrollo para expresar la metaloproteinasa de matriz 1 (MMP-1), la proteína responsable de descomponer el colágeno superfluo.
«Nos complace anunciar la presentación de IND ya que representa un hito importante en el avance del desarrollo de FCX-013 para el tratamiento de la esclerodermia localizada de moderada a grave», dijo John Maslowski, presidente y director ejecutivo de Fibrocell en un comunicado de prensa. . «No existen opciones de tratamiento adecuadas para esta población de pacientes vulnerables. Estamos comprometidos a desarrollar nuestro nuevo candidato a la terapia genética para abordar esta importante necesidad médica no satisfecha de los pacientes que sufren de este trastorno crónico, doloroso y debilitante «.
El fármaco se está desarrollando junto con Intrexon Corporation y utiliza su sistema terapéutico RheoSwitch patentado, un interruptor biológico activado por un compuesto administrado por vía oral para controlar la expresión de la proteína una vez que se ha resuelto la fibrosis inicial.
FCX-013 está diseñado para inyectarse debajo de la piel en la ubicación de las lesiones fibróticas donde las células de fibroblastos genéticamente modificados producirán MMP-1. Con la terapia, a los pacientes también se les permitirá tomar un compuesto oral para facilitar la expresión de proteínas, y una vez que se resuelva la fibrosis, el paciente dejará de tomar el compuesto oral que detendrá la producción de MMP-1 adicional.
El estándar de cuidado actual para la esclerodermia localizada solo funciona para aliviar los síntomas e incluye corticosteroides sistémicos o tópicos, terapia con luz UVA y fisioterapia. Según la Fundación Scleroderma, se estima que 100,000 estadounidenses tienen forma sistémica de esclerodermia.
Además de la designación de Enfermedad Pediátrica Rara, la FDA también ha otorgado previamente a FCX-013 una designación de medicamento huérfano.
Debido a la designación de Enfermedad Pediátrica Rara, si se aprueba el medicamento, la compañía recibirá un vale de revisión prioritaria que podría valer millones de dólares. El año pasado, Regeneron compró un bono de revisión prioritaria de BioMarin por $ 67.5 millones.
