Esta mañana, las Oficinas de Desarrollo de Productos Huérfanos y Terapéutica Pediátrica de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) han otorgado la designación de enfermedad pediátrica rara al A002 de MeiraGTx (ZZV2 / 8-hCARp.hCNGB3).
El candidato del producto de terapia génica está destinado para el tratamiento de pacientes con acromatopsia (ACHM) debido a mutaciones en el gen CNGB3.
La acromatopsia es una afección hereditaria recesiva que produce ceguera al color y agudeza visual completas. Es causada por la falta de función de fotorreceptor de cono, y también puede provocar una hipersensibilidad a la luz o fotofobia y movimientos involuntarios de los ojos, también conocidos como nistagmo pendular.
Por MeiraGTx, ACHM afecta aproximadamente a 1 de cada 33,000 personas en los EE. UU. Y cuatro mutaciones genéticas diferentes pueden causarlo: 50% de los pacientes portan mutaciones en el gen CNGB3 y 25% en el gen CNGA3. Los niños con acromatopsia relacionada con CNGB3 tienen deterioro visual profundo desde el nacimiento o la primera infancia, y actualmente no hay ninguna terapia aprobada para tratar la afección.
A002, un virus adenoasociado (AAV) se está desarrollando para administrar un cDNA de hCNGB3 optimizado para codones en la parte posterior del ojo para la expresión en fotorreceptores de cono.
«Estamos entusiasmados de hacer un progreso tan bueno en la dosificación de pacientes en nuestro ensayo clínico en curso Fase I / II CNGB3», dijo Zandy Forbes, Ph.D., Presidente y CEO de MeiraGTx en un comunicado de prensa.
MeiraGTx ha dosificado a 8 pacientes en una prueba abierta, multicéntrica, de escalada de fase 1/2 de la terapia génica en pacientes diagnosticados con acromatopsia debido a mutaciones bialélicas en CNGB3. Actualmente, el ensayo está tratando pacientes en la cohorte más alta de 3 dosis y la seguridad es el punto final primario.
Los criterios de valoración secundarios para el ensayo incluyen la mejora en la función visual, incluida la evaluación de la fotofobia / fotoaversión, la función de la retina, la estructura de la retina y las medidas de calidad de vida (QOL).
Si A002 es aprobado por la FDA para esta indicación, Meira GTx será elegible para recibir un vale de revisión prioritaria, que se puede utilizar en cualquiera de los medicamentos futuros de la compañía para reducir el tiempo de revisión de la FDA en 4 meses. También se puede vender.
Cuando se les otorga un cupón, las pequeñas empresas de biotecnología a veces lo venden a compañías farmacéuticas más grandes. El año pasado, Sarepta vendió su cupón por $ 125 millones a Gilead Sciences.
En diciembre, la compañía recibió la designación pediátrica rara para A001 (AAV2 / 5-OPTIRPE65) para el tratamiento potencial de ciertos pacientes con amaurosis congénita de palanca. «Con el recibo de nuestra segunda designación de enfermedad pediátrica rara en solo dos meses, tenemos un impulso significativo para nuestra línea de terapia genética ocular a medida que comenzamos el año 2018», continuó Forbes.
