Esta mañana, Aquestive Therapeutics, Inc. anunció que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la designación de fármaco huérfano a Riluzole Oral Soluble Film (riluzol OSF) para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
En diciembre de 1995, el riluzol, luego desarrollado por Rhone Poulenec Rorer y comercializado como Rilutek, recibió su aprobación inicial porque mostraba la capacidad de proporcionar un beneficio clínico a los pacientes con ELA. En lo que fue, en ese momento, el ensayo clínico de ALS más grande de todos los tiempos, se demostró que el medicamento prolonga la supervivencia de los pacientes en 3 meses.
ALS, o «enfermedad de Lou Gehrig», es una enfermedad neurodegenerativa progresiva que afecta las células nerviosas en el cerebro y la médula espinal. Las neuronas motoras llegan desde el cerebro a la médula espinal y desde la médula espinal a los músculos de todo el cuerpo. La afección se caracteriza por síntomas neurológicos, que incluyen: convulsiones, retraso en el desarrollo motor y problemas cognitivos que a menudo se desarrollan a partir de una acumulación de colesterol en el cerebro.
«Esperamos llevar riluzole OSF a pacientes con ELA en la segunda mitad de 2019», dijo Keith J. Kendall, director ejecutivo de Aquestive en un comunicado de prensa. «Los pacientes que sufren de esta enfermedad neurodegenerativa debilitante a menudo encuentran que tragar es difícil o imposible. Para ayudar a controlar un elemento de esta enfermedad desafiante para las personas con ELA y sus cuidadores, desarrollamos riluzol OSF para disolverlo instantáneamente en la boca sin agua, usando nuestro patentado Tecnología PharmFilm®».
El riluzol se desarrolla para bloquear de forma preferencial los canales de sodio sensibles a la tetrodotoxina (TTX), que están asociados con las neuronas dañadas. También se ha visto que inhibe directamente los receptores de kainita y N-metil-D-aspartato (NMDA). Actualmente está disponible en forma de tableta y líquido, el último de los cuales atiende al segmento de la población de pacientes con dificultades para tragar.
La dosis recomendada de Riluzol es una tableta de 50 mg cada 12 horas. Se sugiere que el medicamento se tome regularmente y a la misma hora del día, todos los días, al menos 1 hora antes o 2 horas después de una comida.
Los efectos secundarios informados del medicamento incluyen: náuseas, dolor de estómago, fiebre baja, pérdida del apetito, orina oscura, heces fecales de color arcilla, ictericia, fiebre, escalofríos, dolores en el cuerpo, síntomas parecidos a la gripe, molestias en el pecho, tos seca, problemas respirando, y otros.
El riluzol también se ha estudiado como un tratamiento potencial para la atrofia muscular espinal (AME), sin embargo, no se observó eficacia.
Un estudio realizado por un equipo de investigadores en el Vitry-Alfortville Research Center en Vitry-sur-Seine, Francia y publicado por el Instituto Nacional de Salud (NIH) en 1996 evaluó la farmacología y el mecanismo de acción de Riluzol.
Artículos relacionados: esclerosis lateral amiotrófica, medicamentos huérfanos, enfermedad de lou gehrig
Fuente: http://www.raredr.com/news/riluzole-formulation-orphan-drug-designation
