En agosto, la Administración de Alimentos y Fármacos (FDA) de EE. UU. Aprobó una terapia celular CAR-T por primera vez cuando dio a Novartis el visto bueno para Kymriah (tisagenlecleucel), destinado al tratamiento de pacientes de hasta 25 años de edad con Leucemia linfoblástica aguda (LLA) precursora de células B que es refractaria o en recaída segunda o posterior.

Esta mañana, Novartis recibió la aprobación prioritaria de la FDA de EE. UU. Para el medicamento en pacientes con linfoma difuso de células B grandes (DLBCL) recidivante o resistente (r / r) que no son elegibles o recaen después del autotrasplante de células madre (ASCT).

Kymriah es un tratamiento de inmunoterapia de células T de una sola vez. Cada dosis de esto es un tratamiento personalizado creado usando las propias células T de un paciente individual. Las células T se recolectan y se envían a un centro de fabricación donde se modifican para incluir un nuevo gen que contiene un receptor de antígeno quimérico (CAR). El CAR dirigirá a las células T para atacar y eliminar las células de leucemia que tienen CD19, un antígeno específico, en la superficie.

Una vez modificadas, las células se vuelven a infundir en el paciente para matar las células cancerosas.

«La primera aprobación de una terapia CAR-T verdaderamente redefinió el futuro del panorama del tratamiento del cáncer, y estamos apenas al comienzo de esta nueva era en la atención del cáncer», dijo Samit Hirawat, MD, Director de Novartis Oncology Global Drug Development en comunicado de prensa. «La designación de Priority Review y la señal de evaluación acelerada de que la FDA y la EMA han reconocido el potencial de Kymriah para proporcionar una opción terapéutica muy necesaria para estos pacientes con LLA de células B recidivante o refractaria y DLBCL. Nos centramos ahora en trabajar con estos agencias reguladoras para llevar esta terapia potencialmente transformadora a más pacientes «.

Las aplicaciones regulatorias en los Estados Unidos y la Unión Europea (UE) se basan en datos del programa de ensayo clínico global patrocinado por Novartis de Kymriah, demostrando la eficacia y seguridad del medicamento en niños y adultos jóvenes en la indicación, específicamente la fase fundamental 2 Ensayo clínico JULIET. El estudio incluyó pacientes de 27 sitios en 10 países en los EE. UU., Canadá, Australia, Japón y Europa.

En la marca de 6 meses del estudio, el 30% de los pacientes tratados con Kymriah estaban en respuesta completa, con una tasa de 74% libre de recaída después del inicio de la respuesta.

Novartis tiene planes para presentaciones reglamentarias adicionales para Kymriah en pacientes pediátricos y adultos jóvenes con LLA r / r de células B y pacientes adultos con r / r DLBCL más allá de los EE. UU. Y la UE en 2018.

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