Las enfermedades reumáticas pediátricas son un grupo variado de enfermedades raras que incluyen formas juveniles de artritis, lupus, fibromialgia y otras afecciones. Actualmente, existe una considerable variabilidad en la forma en que se trata a los pacientes con estas patologías en la práctica clínica, lo que dificulta comprender qué terapias funcionan mejor. Un nuevo artículo de revisión en ‘Arthritis & Rheumatology’ examina los esfuerzos recientes para abordar este desafío.
Idealmente, se realizan ensayos clínicos aleatorizados controlados con placebo para ayudar a determinar el mejor curso de acción contra una enfermedad, pero estos ensayos son difíciles de realizar en enfermedades raras. Los planes de tratamiento de consenso (CTP, por sus siglas en inglés) son una potencial alternativa.
Los CTP son estrategias estandarizadas que se desarrollan mediante un consenso entre expertos y están destinadas a ayudar a reducir la variabilidad del tratamiento y permitir la comparación de diferentes terapias. La Alianza de Investigación de Artritis y Reumatología Infantil (CARRA, por sus siglas en inglés), la mayor colaboración en investigación de reumatología pediátrica en América del Norte, es pionera en el uso de CTP para estandarizar los tratamientos comunes para las enfermedades reumáticas pediátricas.
HACIA LA MEDICINA PERSONALIZADA
En su revisión, Sarah Ringold, del Hospital Pediátrico de Seattle, Estados Unidos, y sus colegas presentan la justificación para el enfoque CARRA CTP, consideran sus ventajas y desventajas e introducen investigación relacionada en curso. «Una vez que se realiza el diagnóstico, los proveedores, los pacientes y sus familias pueden elegir juntos la estrategia de CTP que creen que funcionará mejor para esa enfermedad», explica la doctora Ringold.
Y agrega: «Luego se recopila información sobre el estado del paciente en ese tratamiento en las visitas periódicas a la clínica a través de un registro. Al final de la duración del estudio propuesto, los investigadores pueden comparar cómo se comportan los pacientes entre los diferentes CTP».
Ringold señala que los estudios en curso a gran escala están probando este enfoque en la artritis idiopática juvenil. Los resultados de estos estudios proporcionarán más información sobre la viabilidad de este enfoque y pueden proporcionar datos sobre qué estrategias terapéuticas tienen más probabilidades de ser exitosas para ciertos pacientes.
«El enfoque CTP será aún más poderoso cuando se combine con la recolección de bioespecímenes para facilitar la investigación traslacional dirigida a identificar biomarcadores de respuesta y falta de respuesta, allanando el camino hacia la medicina personalizada», concluye.
Artículos relacionados: enfermedades reumáticas, enfermedades raras, fibromialgia
Fuente: https://goo.gl/5ck3d3
