Los historiadores médicos del futuro describirán 2018 como el año en que los medicamentos avanzados empezaron a convertirse en una realidad. Sin la perspectiva que da el tiempo es difícil apreciar cualquier avance individual en su entera dimensión. Sin embargo, a juzgar por el patrón que configuran los hechos que se espera ocurran en 2018, parece claro que nos encontramos ante el umbral de un futuro deslumbrante para la medicina.
A las terapias genéticas o celulares en ocasiones se las califica como medicamentos avanzados. Se basan en elementos diferentes a aquellos que fundamentan la industria farmacéutica en la actualidad. En vez de medicamentos químicos basados en moléculas simples o en anticuerpos monoclonales destinados a combatir las proteínas defectuosas situadas en el interior de las células humanas, los medicamentos avanzados operan contracorriente en el ADN, donde se generan las moléculas responsables de las enfermedades.
Quizá el mayor hito sea la autorización del primer medicamento de ARN de interferencia (RNAi). Está siendo desarrollado por Alnylam, una empresa biotecnológica con sede en Massachusetts. Su medicamento, Patisiran, opera interrumpiendo la transmisión de información dentro de las células y combatirá una extraña enfermedad de los nervios denominada polineuropatía amiloidótica familiar. Por sí mismo este medicamento anuncia la llegada de un tipo enteramente nuevo de medicina, las terapias RNAi.
El segundo tipo de nueva medicina, las terapias genéticas, proseguirá con su comercialización en 2018. Estos tratamientos insertan una versión correcta del gen en la célula, muchas veces a través de un virus. A comienzos de año se espera que se autorice el tratamiento Luxturna, desarrollado por el laboratorio Spark Thrapeutics, de Filadelfia. Se trata de un tratamiento de una sola dosis destinado a aquellos que pierden visión debido a un defecto genético hereditario.
También hay mucha expectación por los notables resultados de un reciente experimento de terapia genética para niños para combatir una forma severa de atrofia muscular espinal. A los 20 meses los pacientes lograban hacer cosas antes impensables, como por ejemplo sentarse sin ayuda. Este tratamiento podría recibir la autorización para ser comercializado en 2018, mientras que otras muchas empresas están trabajando en terapias genéticas, incluidas las relativas a combatir la hemofilia.
Para saber más vea: https://goo.gl/mt2wei
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