Avadel Pharmaceuticals, con sede en Irlanda, anunció esta mañana que FT 218, su producto de una sola vez para el tratamiento de la narcolepsia, ha recibido la designación de medicamento huérfano de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA).
La base para la designación es la expectativa de que el medicamento, una formulación de oxibato de sodio que utiliza la tecnología patentada Micropump de la compañía, sea clínicamente superior al mismo medicamento ya aprobado para la misma población de pacientes. Actualmente, el candidato se está sometiendo a pruebas en un ensayo clínico de Fase 3 para el tratamiento de la somnolencia diurna excesiva (EDS) y la cataplejía en pacientes que sufren narcolepsia.
La narcolepsia es un trastorno cerebral crónico caracterizado por un control deficiente de los ciclos de sueño y vigilia. Los pacientes con la condición experimentan periodos de EDS y períodos de sueño repentinos e irresistibles que pueden ocurrir en cualquier momento. Estos «ataques de sueño» pueden durar entre unos segundos y varios minutos. El trastorno puede afectar en gran medida las actividades diarias, ya que las personas pueden quedarse dormidas sin querer mientras trabajan, comen o conducen.
La cataplejía es típica en pacientes con narcolepsia, y se caracteriza por la pérdida repentina del tono muscular, y puede incluir la pérdida del control muscular voluntario cuando está despierto. Se estima que el 70% de las personas con narcolepsia tienen cataplejia.
En 2002, la FDA aprobó la solución oral de Xyrem (oxibato de sodio), y en enero de 2017, también se aprobó una versión genérica desarrollada por Roxane Laboratories, Inc.
«La recepción de la designación de medicamentos huérfanos para FT 218 es significativa tanto para Avadel como para los pacientes que sufren narcolepsia», dijo Mike Anderson, director ejecutivo de Avadel. «La narcolepsia es un trastorno del sueño debilitante y raro para el que existen opciones de tratamiento limitadas. Estamos ansiosos de completar nuestro ensayo REST-ON fase III este año y tenemos la esperanza de que FT 218 pueda proporcionar un beneficio significativo para los pacientes y su calidad de vida frente a otros estándares de atención «.
El ensayo clínico de fase 3 de REST-ON es un estudio doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo que pretende evaluar la seguridad y eficacia de FT 218 para la suspensión oral de liberación prolongada. El estudio ha inscrito a 264 pacientes y todavía está reclutando. Las medidas de resultado primarias incluyen una latencia del sueño de la prueba de vigilia de mantenimiento (MWT) más prolongada, una mejora en los puntajes de somnolencia de CGI y un menor número de ataques de cataplejía registrados por el Diario diario de sueño y síntomas.
La nueva designación de la FDA se produce después de que surgieron las preocupaciones de seguridad del Xyrem actualmente aprobado. Se han informado efectos secundarios graves en pacientes a los que se les administró Xyrem, incluyendo convulsiones, dificultad para respirar, cambios en el estado de alerta, coma e incluso la muerte. Además, el oxibato de sodio es la sal de sodio del gamma hidroxibutirato (GHB), que históricamente se ha utilizado para facilitar el asalto sexual.
Fuente: https://goo.gl/Fp6X2G
