Acceleron Pharma ha anunciado que la Parte 1 del ensayo clínico de Fase 2 de ACE-083, un fármaco utilizado para aumentar el volumen muscular en la distrofia facioescapulohumeral (FSHD), ha mostrado resultados positivos.

FSHD, un raro trastorno muscular genético, causa debilidad muscular progresiva y desgaste. La atrofia muscular comúnmente comienza alrededor de la cara, los omóplatos y la parte superior de los brazos, y eventualmente se abre paso por el cuerpo «músculo por músculo». La enfermedad afecta a 20,000 personas en los Estados Unidos y no tiene tratamientos actualmente aprobados. ACE-083 se basa en la proteína natural producida por folistatina y está diseñada para concentrar el crecimiento y la fuerza en músculos seleccionados a través de la administración de medicamentos.

«Los resultados preliminares de ACE-083 en pacientes con FSHD demostraron seguridad y tolerabilidad positivas junto con incrementos promedio sin precedentes en el volumen muscular total de más del 12% en los dos músculos distintos evaluados», afirmó Matthew Sherman, MD, director médico de Acceleron en una prensa lanzamiento. «Estos datos respaldan nuestra decisión de avanzar a la Parte 2 del ensayo de Fase 2, que esperamos iniciar en el segundo trimestre de este año. Esperamos con interés la exploración completa de los resultados funcionales en la Parte 2 más grande, controlada con placebo, de la prueba «.

Parte 1 del estudio fue diseñado para evaluar la seguridad de ACE-083 en pacientes con FSHD. El fármaco se administró a cada paciente como una inyección intramuscular unilateral de dosis única cada 3 semanas durante un período de 12 semanas, y los resultados representaron a 23 pacientes con imágenes de resonancia magnética (IRM) para evaluar su tolerabilidad y volumen muscular.

Dos cohortes se centraron en diferentes músculos ubicados en diferentes partes del cuerpo: el tibial anterior (TA) se encuentra en la parte inferior de la pierna y afecta levantar el pie para dar un paso, y el bíceps braquial (BB) permite que el brazo se doble en el codo. . 11 pacientes formaron la cohorte TA, lo que condujo a un aumento promedio del volumen muscular del 12,6% después del período de 12 semanas. Las cohortes de BB dieron como resultado un aumento medio del volumen muscular del 13.2%.

El Dr. Jeffrey Statland, MD, Profesor Asociado de Neurología en el Centro Médico de la Universidad de Kansas y el investigador principal del ensayo ACE-083 FSHD Fase 2 está anticipando la siguiente parte de la Fase 2: «Me alientan los resultados preliminares de seguridad y tolerabilidad de ACE-083 en la Parte 1 de la prueba. Actualmente no existen terapias aprobadas por la FDA para la FSHD, por lo tanto, se limita nuestro tratamiento de pacientes a opciones de apoyo tales como terapia física y aparatos ortopédicos. ACE-083 está demostrando una actividad alentadora en su capacidad para aumentar el volumen muscular, y espero su avance en la Parte 2 de la prueba «.

Además de su uso previsto en FSHD, Acceleron está desarrollando ACE-083 para la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth (CMT), en la cual la fuerza muscular mejorada en los músculos objetivo puede proporcionar un beneficio clínico y mejorar la calidad de vida.

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