Las personas con enfermedades raras y sus familias tienen en las organizaciones de pacientes un apoyo crucial y, en los últimos tiempos, una fuerza numérica cada vez mayor para impulsar la investigación y la aprobación de nuevos tratamientos. El Consorcio Internacional para la Investigación en Enfermedades Raras (Irdirc) se ha propuesto que las terapias específicas disponibles para este tipo de dolencia lleguen a ser 200 en los próximos dos años.

Por pocos que sean de forma aislada, el asociacionismo les está haciendo cada vez más fuertes. En principio, una enfermedad se define como rara cuando no afecta a más de un paciente por cada 2.000 habitantes (el parámetro europeo). Lo que pasa es que el número de enfermedades que entran en esta categoría es considerable: unas 6.000 según la Organización Mundial de la Salud. En Europa, 7.000 según algunas organizaciones de pacientes. Eso se traduce en 30 millones de pacientes, aunque no hay una cifra exacta.

Las agencias de las cuales depende la aprobación de nuevas terapias, la Food and Drug Administration (FDA) en Estados Unidos y la Comisión Europea en la UE, han establecido hace años una serie de incentivos para que las compañías se animen a entrar en este campo y aprobar soluciones terapéuticas.

Del éxito de estas medidas daba fe un estudio de la Universidad de Liverpool, según cual las empresas que comercializan medicamentos huérfanos son cinco veces más rentables que las que no lo hacen, y tienen un valor de mercado superior en un 15%.

De todas formas, la autorización de un nuevo medicamento u otro tipo de terapia por parte de las autoridades europeas no significa que esté disponible en todos los países de la Unión Europea, al menos no de forma inmediata. Cada estado miembro negocia con el fabricante a partir de ese momento el precio de la terapia y las condiciones para que sea financiada por el sistema público. Hay casos en los que las negociaciones duran más de un año (el promedio que dan los médicos es de 18 a 24 meses en España). Los regateos pueden alargar enormemente el proceso, y el precio –casi siempre elevadísimo– es un problema adicional.

Según la organización Eurordis, que representa a pacientes con enfermedades raras de toda Europa, el problema de las negociaciones es doble: por un lado, no es raro que las compañías fabricantes busquen negociar en primer lugar en estados miembro en los cuales los precios suelen ser más altos, ya que ese precio después se utiliza como referencia en otros países; por su parte, los estados pueden retrasar el proceso por motivos presupuestarios: si el fármaco en cuestión no está disponible, no hay que pagar por él.

Eurordis denunció esta situación hace bastante tiempo, al ver los resultados de su primera encuesta sobre disponibilidad de medicamentos huérfanos, que se presentaron al Comité de Transparencia de la Comisión Europea en 2004.

En 2010, un estudio solicitado por dicha comisión empezó a investigar sobre cuál sería el mecanismo adecuado para evaluar qué aporta exactamente un fármaco nuevo. La particularidad de ese mecanismo sería que pudiese emplearse tanto en el ámbito de la Unión Europea como en todos los países que la integran. La medición de su aportación sería la base para calcular el precio en todos ellos, y podría ser simultánea.

Para saber más vea: https://goo.gl/uG2mW1

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