En un ensayo clínico publicado el día de ayer en la revista New England Journal of Medicine (1), se demostró que el trasplante de células madre autólogo resultó ser más efectivo que el tratamiento farmacológico tradicional al extender la vida de las personas con esclerodermia.
Este hallazgo podría significar una nueva forma de tratar a personas con esta enfermedad, la cual afecta a cerca de 2.5 millones de personas en todo el mundo, en su mayoría, mujeres en edad fértil.
«La esclerodermia endurece la piel y el tejido conectivo y, en su forma más grave, puede comprometer organos vitales como los pulmones», dijo el autor principal, Keith Sullivan, profesor de medicina y terapia celular en la Universidad de Duke.
«En casos graves, las terapias farmacológicas convencionales no son muy efectivas a largo plazo, por lo que los nuevos aboradjes terapeuticos son una prioridad».
El estudio asignó al azar a 36 pacientes con esclerodermia proveninetes de Estados Unidos y Canadá para recibir un trasplante de células madre. Antes de realizar este procedimiento, los voluntarios tuvieron que someterse a altas dosis de quimioterapia con ciclofosfamida y radiación de todo el cuerpo para eliminar por completo las células responsables del funcionamiento incorrecto del sistema inmune. Posteriormente, se les transfundió con células madre sanguíneas autólogas tratadas para eliminar los glóbulos blancos defectuosos.
Para hacer la comparación de la efectivaidad del tratamiento de células madre, se asignó a un grupo de paciente 39 pacientes para recibir 12 inyecciones intravenosas mensuales de ciclofosfamida.
Los pacientes que se sometieron al trasplante de células madre obtuvieron una supervivencia estadísticamente significativa, concluyó el estudio, el cual abarcó 10 años y se llevó a cabo en 26 universidades en los Estados Unidos y Canadá.
Los pacientes en el grupo de células madre fueron más propensos a ver mejoras en la supervivencia, la función orgánica, la calidad de vida y el endurecimiento de la piel.
La supervivencia global a los 72 meses posteriores al transplante fue del 86%. En el grupo de pacientes que se les aplico unicamente la ciclofosfamida la supervivencia en el mismo periodo de tiempo fue del 51%.
Estos resultados demuestran que las personas con esclerodermia de mal pronóstico pueden mejorar su calidad de vida y vivir más tiempo ya que la mejoría obtenida parece ser duradera, dijo el autor.
Al final del estudio, solo el 9% del grupo de trasplantes volvió a tomar medicamentos, en comparación con el 44% en el grupo de control.
El tratamiento con células madre conlleva un mayor riesgo de fatalidad, sin embargo, junto con los efectos secundarios más graves a corto plazo, incluidas las infecciones y parametros subóptimos en marcadores sanguíneos.
Después de 54 meses, el 3% de los receptores de trasplantes falleció. Nadie en el grupo de ciclofosfamida murió a causa del tratamiento.
«Los pacientes y sus médicos deben sopesar cuidadosamente los pros y los contras del tratamiento intensivo con trasplante de células madre, pero es de esperar que establezca un nuevo estándar en esta enfermedad autoinmune», dijo Sullivan.
Fuente: https://goo.gl/YkEhdd
