«Nos enorgullece ser el primer centro en tratar un paciente con esta enfermedad. El hecho de estar en Barcelona nos ha aportado una proximidad con Minoryx que ha sido de gran ayuda en la fase preparatoria del estudio», ha explicado el doctor del departamento de neurología del centro catalán y coordinador del estudio ‘Advance’, Josep Gámez.
Asimismo, un segundo paciente se ha inscrito al ensayo en el ‘Academic Medical Center’ de Amsterdam, con el doctor Marc Engelen, y se ha puesto en marcha el reclutamiento en el Instituto de Medicina Genómica y Enfermedades Raras (Budapest) con la doctora Maria Molnar.
Desde la entidad han señalado que en los próximos meses se iniciará el estudio, denominado ‘Advance’ en otros países europeos como Reino Unido, Alemania, Francia, Italia y Polonia y en Estados Unidos. En concreto, dicho análisis es doble ciego y controlado por placebo y tiene el objetivo de confirmar la eficacia y seguridad de MIN-102 para el tratamiento de dicha patología.
De igual modo, el fin es reclutar a más de 100 pacientes varones adultos afectados por esta enfermedad, que es el fenotipo más frecuente de adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD). Los resultados finales del estudio se prevén para finales del 2020.
«El ensayo Advance se basa en una ciencia sólida y es el resultado de una fructífera colaboración entre científicos, expertos clínicos y asociaciones de pacientes. MIN-102 trae nuevas esperanzas a los pacientes que sufren AMN, una enfermedad para la que actualmente no existe tratamiento», ha explicado el jefe del departamento de neurología de St Georg Clinic en Leipzig (Alemania) e investigador principal del estudio, Wolfgang Köhler.
Por otro lado, el ensayo ha sido diseñado con la contribución del consejo asesor de Minoryx compuesto por expertos clínicos americanos y europeos en X-ALD, como los doctores Patrick Aubourg; Florian Eichler; Gerald Raymond; Marc Engelen y el asesoramiento de grupos de pacientes.
Así como el diseño y variables del estudio se han finalizado a partir de las interacciones regulatorias con la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA).

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