Desde que en 2013 los científicos usaron por primera vez CRISPR para editar células humanas vivas, se dice que las posibilidades de usarlo para tratar enfermedades son prácticamente infinitas (ver CRISPR: la edición genética es la gran apuesta contra las enfermedades sin cura). Durante los últimos años, los avances de CRISPR han estado produciéndose a una velocidad vertiginosa y no han dejado de aparecer empresas para comercializar la tecnología (ver CRISPR aún no se puede utilizar pero ya hay empresas que la usan como negocio). El propio 2018 podría ser el primer año en que los pacientes en Europa y EEUU empiecen a ser tratados con terapias basadas en CRISPR.
La esperanza es que CRISPR se convierta en una inyección con una única dosis para curar algunos de los trastornos hereditarios y cánceres más devastadores, algunos de los cuales tienen pocas o ninguna opción de tratamiento actualmente (ver La terapia génica monodosis, por cara que sea, puede costar menos que toda una vida de tratamiento). Los científicos quieren implementar la tecnología para corregir los errores genéticos en el ADN de una persona, llegando así a la raíz de la enfermedad.
Ese es el sueño, pero la realidad es muy distinta. Los investigadores ya han retrasado las fechas de arranque de varios ensayos clínicos. Y los estudios programados para comenzar durante el próximo par de años sólo tratarán a un número muy limitado de pacientes con algunas enfermedades raras (ver Los padres que lideraron la búsqueda de terapia génica contra enfermedades raras). Probablemente pasarán años antes de que la tecnología pueda ser utilizada contra dolencias más comunes en un número mayor de pacientes.
CRISPR Therapeutics, con sede en Cambridge (EE. UU.), se convirtió en la primera compañía en pedir permiso a los reguladores europeos para lanzar un ensayo el próximo año. La compañía utilizará la tecnología de edición génica para corregir un defecto genético en pacientes con beta talasemia, un trastorno hereditario de la sangre (ver La primera terapia génica que cura en una sola dosis está a punto de aprobarse). El CEO de la empresa, Samarth Kulkarni, también tiene planes de solicitar la aprobación de la Agencia de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) durante la primera mitad de 2018 para comenzar un ensayo CRISPR para la anemia de células falciformes.
Alrededor de 15.000 personas en Europa padecen de beta talasemia, y cerca de 100.000 en EE. UU. sufren anemia de células falciformes. Ambos son trastornos genéticos causados por mutaciones en los genes que producen la hemoglobina, una proteína importante de los glóbulos rojos que transporta el oxígeno por todo el cuerpo. Por lo general, ambos padres deben transmitir un gen anormal responsable de que un niño desarrolle la enfermedad (ver Los pacientes olvidados apuestan por CRISPR aunque no puedan pagar el tratamiento).
Para saber más vea: https://goo.gl/Rf5eES
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