El pasado noviembre, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos, conocida como FDA, expandió la aprobación de Zelboraf (vemurafenib) para incluirlo en el tratamiento de ciertos pacientes adultos que sufren la enfermedad de Erdheim-Chester (ECD), un raro cáncer de la sangre. Zelboraf es un fármaco indicado para tratar a pacientes cuyas células cancerosas tienen una mutación genética específica, conocida como BRAF V600. Este es el primer tratamiento para ECD aprobado por la FDA.
La ECD es un cáncer de la sangre que se origina en la médula ósea y crece de forma lenta. La ECD causa un incremento en la producción de histiocitos, un tipo de células blancas de la sangre. Este exceso de histiocitos puede ocasionar que los tumores se infiltren en muchos órganos y tejidos de todo el cuerpo, incluidos el corazón, los pulmones y el cerebro, entre otros reduciendo la esperanza de vida de los pacientes afectados. Se estima que la ECD afecta a un número de entre 600 y 700 pacientes alrededor del mundo, el 54% de los cuales tienen la mutación BRAF V600.
Zelboraf es un inhibidor de quinasa que trabaja bloqueando ciertas enzimas que promueven el crecimiento celular. La eficacia de Zelboraf para el tratamiento de ECD fue estudiada en 22 pacientes que presentaban la ECD con la mutación BRAF-V600. La prueba midió el porcentaje de pacientes que experimentaron una reducción completa o parcial del tamaño del tumor. Tras ella, 11 pacientes (50%) experimentaron una respuesta parcial y 1 paciente (4.5 %) experimentó una respuesta completa.
“La aprobación de Zelboraf para los pacientes con ECD demuestra cómo podemos aplicar el conocimiento de las características genéticas subyacentes de ciertas enfermedades a otros cánceres,” dijo Richard Pazdur, director del centro de Excelencia Oncológica de la FDA y director en funciones de la Oficina de Productos Hematológicos y Oncológicos en el Centro de la FDA para Evaluación e Investigación de Medicamentos. “Este producto fue aprobado por primera vez en 2011 para tratar a ciertos pacientes con melanoma que albergan la mutación BRAF V600E y nosotros estamos llevando la terapia a pacientes con un cáncer raro que no tiene terapias aprobadas”.
Los efectos secundarios comunes de Zelboraf incluyen el desarrollo de nuevos cánceres, reacciones de hipersensibilidad, reacciones severas en la piel, daño hepático, fotosensibilidad, fallo renal y engrosamiento de los tejidos de las manos y los pies, entre otros. Además, Zelboraf puede causar daño al feto durante desarrollo, por lo que las mujeres deben ser avisadas del riesgo potencial para el feto y usar métodos anticonceptivos efectivos.
La FDA ha concedido las designaciones de Revisión Prioritaria y Terapia Innovadora para esta indicación. Zelboraf también ha recibido la designación de Medicamento Huérfano, que proporciona incentivos para ayudar y fomentar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras. La FDA ha otorgado la aprobación de Zelboraf a Hoffman-LaRoche, Inc.
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