La mayoría de las enfermedades raras no disponen de un tratamiento específico, por eso la investigación se convierte en un asunto urgente para la industria farmacéutica. El procedimiento de desarrollo de los medicamentos huérfanos, aquellos dirigidos a las patologías poco frecuentes y ultrarraras, es más largo y complejo que los de enfermedades más prevalentes.
Son pocos los medicamentos huérfanos que existen en el mercado: 141 aprobados por la Agencia Europea del Medicamento ( EMA por sus siglas en inglés), en relación con las más de 7.000 enfermedades raras que existen, el 80% de ellas de origen genético. Patologías que afectan entre el 6 y 8 por ciento de la población mundial.
La mayoría de los medicamentos en desarrollo tienen que ver con cáncer y desórdenes genéticos, según el informe PhRMA’s publicado en mayo de 2016 que realizó un análisis de los 560 medicamentos médicos en fase de desarrollo.
Los 141 autorizaciones de fármacos se produjeron a raíz de un reglamento de la Unión Europea, del año 2000. Organismo que estableció que los afectados por enfermedades raras debían tener derecho a la misma calidad de tratamiento que otros pacientes y elaboró un sistema de incentivos para las empresas que los investigara y desarrollara.
Los medicamentos huérfanos, las enfermedades raras, la investigación y la asistencia ha sido el objeto de una jornada para periodistas organizada por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) y la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER).
Para el presidente de AELMHU, Josep María Espinalt, “sin la industria farmacéutica y su cooperación con los centros de investigación no habría habido avances ni podríamos hablar de patologías que ahora tienen tratamiento. Nuestro objetivo es llegar a cubrir la mayor parte de estas enfermedades raras”.
Los retos de los medicamentos huérfanos
El desarrollo de un medicamento huérfano comienza con la investigación y desarrollo de nuevas moléculas, los ensayos preclínicos y clínicos en sus fases I, II y III y la solicitud de autorización que debe conceder la EMA.
Para saber más vea: https://goo.gl/Q3Tnef
Artículos relacionados: enfermedades raras, medicamentos huérfanos, tratamiento, investigación
