Ayer, se anunció que el primer estudio de IONIS-HTTRx se completó. La Fase 1 / 2a evaluó la primera terapia en desarrollo clínico destinada a atacar la causa subyacente de la enfermedad de Huntington (HD).

En el estudio de escalada de dosis, se demostró que el fármaco exhibía la capacidad de reducir los niveles de una mutación en la proteína huntingtina (HTT). Los participantes inscriptos fueron capaces de continuar con el medicamento a través de una extensión de etiqueta abierta, lo que demuestra la seguridad de la posible terapia.

La HD, una enfermedad neurodegenerativa, es causada por una expansión inestable de la citosina-adenina-guanina (CAG) en el gen huntingtina, que puede conducir a la producción de una forma mutante de HTT. Se caracteriza por una combinación de problemas motores, cognitivos y psiquiátricos, y el nivel de atención actual se limita a la gestión de los síntomas. IONIS-HTTRx, de ser aprobado, sería el primer tratamiento para prevenir o atenuar la progresión de la enfermedad.

«A medida que la siguiente fase de estudio clínico de IONIS-HTTRx se pone en marcha, esperamos seguir colaborando con Roche y los muchos médicos y científicos dedicados que trabajan incansablemente para brindar mayor ayuda y esperanza a las familias de Huntington en todas partes», dijo Louise Vetter, Presidente y CEO de Huntington’s Disease Society of America (HDSA) en la declaración oficial de la organización. «Sabemos que las familias tendrán muchas preguntas sobre lo que sucederá después». Siempre recomendamos que hable con su médico sobre cualquier pregunta médica que pueda tener. HDTrialFinder.org y HDSA.org continuarán proporcionando la información más oportuna sobre el desarrollo de tratamientos significativos para HD «.

IONIS-HTTRx es un medicamento antisentido destinado a reducir la cantidad de RNA de huntingtina en el cerebro. Con menos «mensaje» de ARN disponible, se fabrica menos proteína huntingtina.

Tras la conclusión del estudio, Roche ha ejercido su opción de licencia IONIS-HTTRx y tiene la intención de continuar el desarrollo del medicamento debido al perfil de seguridad y tolerabilidad que se observó. Los resultados del estudio se presentarán en conferencias médicas en la primera mitad de 2018, y se enviarán para su publicación en una futura edición de una revista médica revisada por pares. Roche ahora se convertirá en responsable independiente del desarrollo clínico adicional de IONIS-HTTRx, incluido el siguiente paso para el programa, que llevará a cabo ensayos globales para demostrar la seguridad y la eficacia.

En el video a continuación, Vetter analiza el «reloj en la pared» que siempre está presente para los pacientes con EH, y por qué cree que la ciencia y la investigación que se descubren podrían traer esperanza a la comunidad de EH.

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