Las empresas biotecnológicas han centrado sus investigaciones en las enfermedades raras (o huérfanas), un desorden en la mayor parte de los casos de origen genético que afecta a un pequeño porcentaje de la población (en Europa se considera cuando afecta a 1 de cada 2.000 ciudadanos). Los investigadores del Centro de Investigación Médica Aplicada (Cima) de la Universidad de Navarra han desarrollado mediante terapia génica el vector VTX-801, que corrige los síntomas de la enfermedad de Wilson, un trastorno hereditario que afecta a 1 de cada 30.000 habitantes, causado por la mutación de un gen encargado del metabolismo del cobre.
Esta incidencia provoca que este metal se acumule en el hígado y después en otros tejidos, originando graves síntomas hepáticos y neurológicos y abocando al enfermo al trasplante. Su tratamiento actual consiste en ingerir varias pastillas diarias de por vida, un procedimiento que gracias a los investigadores del Cima podrá sustituirse con la aplicación de una única inyección cuyos efectos podrían durar hasta siete años.
El Cima, a través de la Fundación para la Investigación Médica Aplicada (Fima), ha licenciado ya la patente del VTX-801 a la biotecnológica francesa Vivet Therapeutics, que tiene entre sus cofundadores a la doctora Gloria González Aseguinolaza, directora del Programa de Terapia Génica y Regulación de la Expresión Génica del Cima y responsable del proyecto del VTX-801.
Vivet prevé iniciar a finales de 2018 los ensayos clínicos en pacientes tanto en Europa como en Estados Unidos. De momento, la biotech llevó a cabo una ronda de financiación de la serie A este año con la que logró captar 37,5 millones de euros para avanzar en su cartera de productos de terapia génica orientados a enfermedades metabólicas hereditarias poco frecuentes, como es el caso de la enfermedad de Wilson. A esta ronda de financiación acudieron un sindicato de inversores internacionales liderado por Novartis Venture Fund y Columbus Venture Partners y que incluía a Roche Venture Fund, HealthCap, Kurma Partners e Ysios Capital.
Medicamento huérfano
El VTX-801 ha sido designado medicamento huérfano por parte de la FDA americana y la Comisión Europea, una calificación que se otorga a los productos que demuestran un valor terapéutico potencial en el tratamiento de enfermedades raras o poco comunes. «La aprobación por parte de estas entidades reguladoras permite acelerar los tiempos de revisión hasta su aplicación en pacientes y reducir los costes del proceso», señala la doctora González Aseguinolaza. Además, esta designación garantiza la exclusividad del fármaco en el mercado durante diez años en Europa y siete años en Estados Unidos.
Artículos relacionados: enfermedades raras, investigación, medicamentos huérfanos
Fuente: https://goo.gl/ScG6Un
