Allan Brandt, un profesor de Historia de la medicina de 63 años en Harvard, parece sorprendido de haberse convertido en parte de la historia médica. En 2012, fue diagnosticado con leucemia mieloide aguda, un cáncer mortal que tenía una posible cura: un trasplante de médula ósea. Su hermana era compatible, pasó por la prueba de los dos meses en dos ocasiones y al final el cáncer volvió. “Un tercer trasplante no le hará bien a nadie” dice sombríamente.
Fue salvado por una tendencia de biotecnología: medicamentos que están dirigidos a una proteína hecha de un gen particular, que por lo general se descubre mediante la secuenciación del ADN del cáncer. A veces trabajan sólo en un pequeño número de personas y requieren pruebas de diagnóstico.En el caso de Brand, Agios Pharmaceuticals, a solo 15 minutos de su oficina de Harvard, tenía un medicamento cuyo blanco era una mutación genética que por suerte tenía. Solo unos pocos miles de las 21,000 personas diagnosticadas con AML cada año lo hacen.
“Este medicamento no estaba disponible cuando me enfermé”, dice Brandt. “En el periodo de mi enfermedad, he podido acceder a lo que considero que es un medicamento que salva vidas, y he recuperado la salud. Como alguien que comienza con un escepticismo básico sobre tecnología médica y terapéutica, debo decir que hay posibilidades reales para los pacientes con estos nuevos desarrollos”.
¿Qué motiva a las compañías farmacéuticas a invertir en mercados de tan solo unos pocos miles de personas? El tiempo es una de las razones: los grandes beneficios para las personas muy enfermas significan estudios más pequeños y más cortos. Un medicamento de Agios, Idhifa, fue aprobado por la Food & Drug Administration tan solo 4 años después del inicio de los ensayos clínicos, un proceso que generalmente dura 12 años. Otra razón para invertir es el precio. Agios le otorgó la licencia de Idhifa a Celgene, y cobra $ 25,000 por mes por ello. (Brandt obtiene su medicamento gratis, porque está en un ensayo clínico).
Para saber más vea: https://goo.gl/9MdPE1
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