ZX008, un tratamiento adyuvante potencial para las convulsiones asociadas con el síndrome de Lennox-Gastaut (LGS), se está evaluando actualmente en un ensayo clínico de fase 3.
Zogenix, Inc., los desarrolladores del medicamento, anunciaron esta mañana que el primer hijo se inscribió en el estudio de la compañía para su terapia de investigación principal. La Fase 3 sigue a un ensayo clínico de Fase 2 de etiqueta abierta, investigador de búsqueda de dosis, cuyos resultados se presentaron en la 70 ª Reunión Anual de la American Epilepsy Society en diciembre pasado.
El cambio en la cantidad de convulsiones que resultan en caídas entre la línea de base y los periodos de titulación y mantenimiento combinados en la dosis de 0,8 mg / kg / día es el principal criterio de valoración del ensayo clínico. Los puntos finales secundarios fundamentales incluyen cambios en el número de convulsiones que producen caídas entre la línea de base y los períodos combinados de titulación y mantenimiento en la dosis de 0,2 mg / kg / día, así como el porcentaje de pacientes que logran una reducción del 50% en las convulsiones.
El LGS, o encefalopatía epiléptica infantil, es una repetición de la epilepsia potencialmente mortal, sin causa conocida, y convulsiones que con mayor frecuencia comienzan antes de que el paciente cumpla 4 años. Los tipos de convulsiones varían de paciente a paciente, sin embargo, a menudo incluyen tónico, atónico, ausencia atípica y convulsiones mioclónicas. La afección también se puede caracterizar por retraso mental o regresión y hallazgos anormales en la electroencefalografía (EEG).
En la Fase 2, se inscribieron 13 sujetos y el 54% (n = 7) lograron al menos una reducción del 50% en el número de ataques motores principales, con un rango de mejoría del 50% -90%. Además, hubo un aumento estimado en el número de pacientes que respondieron con una dosis de 0,4 mg / kg / día en comparación con 0,2 mg / kg / día. La escalada de la dosis se detuvo cuando la frecuencia de las convulsiones motoras mayores del paciente se redujo en un 50% de la línea de base o más.
«Existe una necesidad significativa de nuevos medicamentos que puedan reducir sustancialmente la actividad convulsiva en LGS, y tengo la esperanza de que este ensayo de Fase 3 de ZX008 pueda ofrecer esperanza a los niños y adultos que viven con esta condición debilitante», dijo el Profesor Asociado Kelly Knupp, MD, MSCS, FAES del Children’s Hospital Colorado e investigador principal de la versión estadounidense del ensayo en un comunicado de prensa.
Para saber más vea: http://www.raredr.com/news/zx008-phase-3-underway
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