Mª Jesús Lamas, jefa del servicio de Farmacia del Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) y jefa del Grupo de Investigación de Farmacología Clínica del Instituto de Investigación Sanitaria de Santiago de Compostela (IDIS), ha subrayado la importancia de mejorar el acceso a los medicamentos huérfanos para enfermedades raras ya en las fases tempranas de su desarrollo clínico.
Lamas ha explicado que “para ello, ya tenemos herramientas para identificar los fármacos que verdaderamente impactan en la vida de los pacientes y que tienen que llegar lo antes posible al mercado y, dado que se dirigen a una población escasa, no se puede esperar a tener ensayos clínicos multitudinarios. La evidencia científica debe generarse en vida real y acabar de definir el valor del medicamento durante su uso en la práctica asistencial”.
Por su parte, María Luz Couce, directora de la Unidad de Diagnóstico y Tratamiento de Enfermedades Metabólicas Congénitas del Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS), ha señalado que aunque gracias a aplicación de la genética en las técnicas de secuenciación masiva se ha avanzado “mucho” en el diagnóstico de las enfermedades raras, todavía existe un “amplio margen” para desarrollar nuevas terapias que permitan tratar tanto las enfermedades poco frecuentes que no tienen tratamiento como aquellas terapias de las que todavía no tenemos suficiente evidencia.
“España se encuentra a un nivel muy alto en I+D en enfermedades raras y prueba de ello es que en la última década el sistema español de I+D+i ha duplicado la cantidad de producción científica, su calidad y el grado de transferencia tecnológica que ha permitido la consolidación de centros muy especializados para la investigación básica y clínica. Un ejemplo es el liderazgo a nivel mundial de nuestro hospital en la realización de un ensayo de tratamiento para el Síndrome de SanFilippo B”, ha explicado Couce.
Asimismo, Lamas ha reconocido que, para mejorar el acceso de los pacientes a estos tratamientos, la clave está en fijar precios justos en base a la eficacia de cada medicamento, aunque la negociación entre la industria farmacéutica y la administración es complicada y esto puede suponer retrasos. No obstante, la especialista del CHUS ha admitido que los “importantes avances” que se están produciendo en investigación se están traduciendo paulatinamente en un acceso a los nuevos tratamientos huérfanos por parte de los pacientes.
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