La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha designado el propranolol como nuevo medicamento huérfano para el tratamiento de la enfermedad de Von Hippel-Lindau. Esta designación se ha conseguido gracias a las investigaciones preclínicas de la U707 CIBERER que lidera la Dra. Luisa Botella en el Centro de Investigaciones Biológicas (CSIC) con la colaboración de la Alianza Española de Familias de Von Hippel-Lindau. El CSIC es el sponsor de este medicamento.
El propranolol es un fármaco de reposicionamiento para su uso en von Hippel-Lindau ya utilizado para otras enfermedades. Por tanto, se conoce su perfil de seguridad y efectos secundarios.
La U707 CIBERER cuenta con tres designaciones de medicamentos huérfanos, ya que a la que acaba de conseguir se suman dos anteriores para la telangiectasia hemorrágica hereditaria (HHT), en las que colaboró con la asociación de pacientes HHT España. «La colaboración con las asociaciones para conseguir estas designaciones confirma nuestra vocación por los pacientes con enfermedades raras», destaca la Dra. Botella.
La enfermedad de Von Hippel-Lindau en Orphanet
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