Los medicamentos “huérfanos” se utilizan en el tratamiento de enfermedades raras y se llaman así porque para la industria farmacéutica pudiera no ser económicamente atractivo elaborar y comercializar productos destinados sólo a un escaso número de pacientes cuyas patologías son muy poco comunes ya que el pequeño tamaño del mercado al que van dirigidos no permitiría recuperar el capital invertido en la investigación y en el desarrollo del producto.
Sin embargo el progreso científico logra superar estas dificultados desarrollando fármacos que son caros pero su efecto dramático para la mejoría de la enfermedad justifica el costo y así han surgido tratamientos como las Terapias de reemplazo enzimático para enfermedades en donde existen deficiencias de enzimas. Actualmente existen en el mundo cientos de pacientes recibiendo este tipo de terapias apoyados por los gobiernos.
Se considera que las personas afectadas con enfermedades raras no pueden ser excluidos de los progresos realizados por la ciencia y la práctica médica, y tienen el mismo derecho a ser tratados que cualquier otro paciente.
Con el fin de estimular la investigación y el desarrollo del sector de los medicamentos huérfanos, las autoridades sanitarias han implementado incentivos para la industria sanitaria y biotecnológica. Estos programas comenzaron en los Estados Unidos en 1983 con la aprobación de la Ley de Medicamentos Huérfanos, seguidos por Japón y Australia en 1993 y 1997. Europa se sumó en 1999, con una política común sobre medicamentos huérfanos para todos los países miembros.
Disponibilidad de medicamentos huérfanos
Existen obstáculos para la concesión de una autorización para la comercialización de un medicamento y no siempre un medicamento está disponible en todos los países. El laboratorio que tiene el permiso de comercialización debe decidir de antemano el estado de comercialización y, después, el medicamento pasará los trámites necesarios en cada país, para establecer las condiciones de reembolso y, generalmente, el precio.
A pesar de los esfuerzos comunes, la heterogeneidad de enfoques entre los países hace más complejo el acceso de los pacientes a los medicamentos huérfanos.
Las asociaciones de enfermos y los familiares de los afectados con éste tipo de padecimientos son los principales héroes en la lucha contra las enfermedades raras, los ejemplos de sus éxitos se han visto reflejados en películas como el aceite de Lorenzo que relata la historia de una enfermedad llamada Adrenoleucodistrofia, o la película Decisiones Extremas sobre el tratamiento para la enfermedad de Pompe.
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