La Agencia Europea del Medicamento (EMA, en sus siglas en inglés) ha otorgado la designación de medicamento huérfano del MIN-102, comercializado por Minoryx Therapeutics, enfocado a tratar la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD), una enfermedad rara, neurodegenerativa, altamente debilitante y potencialmente mortal, actualmente sin tratamiento farmacológico. El MIN-102 es el único producto en desarrollo con potencial para ser usado en todos los principales fenotipos de la enfermedad.
El compuesto ha mostrado excelente eficacia en numerosos modelos preclínicos y en 2016 se han iniciado los estudios clínicos de fase I. Durante la primera mitad de 2017 está previsto el inicio de un ensayo clínico de fase II/III en pacientes adultos de X-ALD con adrenomieloneuropatía. La designación de medicamentos huérfanos europea se concede a los fármacos que están dirigidos a enfermedades que son mortales o crónicamente debilitantes, y que tienen una prevalencia de no más de cinco entre 10.000 personas en la Unión Europea. Esta designación proporciona distintos beneficios a las empresas de desarrollo farmacéutico como el asesoramiento en protocolos, prioridad en el consejo científico por parte de la agencia, diez años de exclusividad en el mercado, así como reducciones en las tasas regulatorias.
Por otro lado, estos días el fármaco ABTL0812 ha recibido también la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de cáncer de páncreas, en este caso por parte de la Agencia Estadounidense del Medicamento (FDA, en sus siglas en inglés). Este hito llega, según informa la compañía que lo comercializa, Ability Pharmaceuticals, tras la designación como medicamento huérfano por el cáncer pediátrico neuroblastoma otorgado tanto por la FDA como por la EMA durante 2015.
El programa de la FDA de designación de fármaco huérfano otorga un estatus especial a los medicamentos y productos biológicos destinados a tratar, diagnosticar o prevenir enfermedades raras, que afectan a menos de 200.000 personas en EE.UU. Esta designación establece un período de exclusividad de comercialización de siete años contra la competencia, así como ciertos incentivos, tales como subvenciones federales, créditos fiscales, una disminución de las tasas regulatorias en el proceso de aprobación del fármaco y asesoramiento en el desarrollo clínico .
El cáncer de páncreas es una enfermedad potencialmente mortal con necesidades médicas no cubiertas. La incidencia del carcinoma de páncreas se ha incrementado notablemente en los últimos años. Además, las opciones de tratamiento de cáncer de páncreas son muy limitadas debido a su mala respuesta a la quimioterapia y la radioterapia y siendo la cirugía el tratamiento convencional.
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