Las dificultades en la investigación en el campo de los tumores raros es una realidad y un desafío para el Sistema Nacional de Salud (SNS). Precisamente, uno de los argumentos que está sirviendo como excusa para facilitar el retraso de las innovaciones es “la escasa información científica que avala la aprobación de los medicamentos para este tipo de tumores”, advierten los expertos. Así, la inexistencia de un registro nacional y de centros de referencia en todas las comunidades para tratar este tipo de tumores está suponiendo un escollo para pacientes y profesionales.
Las autoridades sanitarias de la Unión Europea son conscientes de este problema que existe. Como apuntó Jorge Camarero, jefe del Área de Oncología de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps), durante el II Simposio del Grupo Español de Tumores Huérfanos e Infrecuentes (Gethi), la EMA dispone de herramientas para hacerle frente como la designación de medicamento huérfano, el uso compasivo y las autorizaciones en circunstancias muy especiales.
En este último caso, afectan a casos con poca evidencia científica, por lo que se permite su autorización mediante estudios de un solo brazo. De hecho, “el 22 por ciento de las autorizaciones en oncología para este tipo de tumores provienen de estos ensayos, aseguró.
Hasta el momento la EMA ha gestionado 141 estudios de un sólo brazo para medicamentos indicados en enfermedades oncológicas raras, con buenas tasas de respuesta sobre el 33 por ciento. El éxito suele ser similar al de los estudios randomizados. Algo que motiva que pocos laboratorios hagan estudios randomizados, si existe previamente un estudio de un sólo brazo ya realizado. En general, “los medicamentos huérfanos suponen el 3,23 por ciento del gasto total en fármacos del sistema sanitario”, apuntó Manuel Pérez, presidente de la Fundación Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Raras (Mehuer). Unos costes que, aunque no comprometan la sostenibilidad del SNS, sí lo hacen con los presupuestos de los hospitales. Frente a esto, Emili Esteve, director técnico de Farmaindustria, apuesta por establecer un fondo específico para este tipo de tumores que garantice el acceso al tratamiento en condiciones de equidad independientemente del hospital y del código postal de cada paciente. Además, unificar el precio en toda España para cada medicamento, sufragado por este fondo nacional, y establecer una evaluación común de medicamentos es otra de las peticiones que ayudarían a agilizar el proceso.
Esteve recordó que hace años eran 90 días el plazo legal establecido para que un laboratorio obtenga las condiciones de precio y financiación para un nuevo medicamento. Sin embargo, ahora oscila entre los 202 y 400 días. No obstante, el representante de la Aemps afirmó que “los tiempos de autorización de huérfanos y no huérfanos se han equiparado en los últimos años, porque sabemos identificar mejor las incertidumbres”.
Propuestas de Farmaindustria
Otra de las recetas de Farmaindustria es favorecer la investigación con herramientas tecnológicas; potenciar los centros de excelencia y trabajar en red. Esteve considera que fomentar programas de acceso precoz es necesario, “y para ello, la EMA tiene que propiciar iniciativas donde participen las agencias reguladoras”. Por otra parte, los registros de pacientes también agilizarían el acceso a estos tratamientos. Se estima que uno de cada cinco diagnósticos de cáncer corresponde a un tumor raro o infrecuente. A pesar de que su incidencia por tipología es relativamente baja, los oncólogos temen que aumentará en los próximos años. Sólo en 2017 se calcula que habrá 47.000 nuevos diagnósticos en el país.
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