El Cx601 es una suspensión de células madre alogénicas expandidas derivadas de tejido adiposo (eASC, por sus siglas en inglés) que se administra mediante lesión intralesional para el tratamiento de fístulas perianales complejas en pacientes que padecen de la enfermedad de Crohn y presentan una respuesta inadecuada a al menos una terapia biológica o convencional.
ADMIRE-CD es un ensayo de fase III, randomizado, doble ciego y controlado con placebo, diseñado para investigar la eficacia y la seguridad de una única inyección de Cx601 en el tratamiento de fístulas perianales complejas en pacientes con enfermedad de Crohn.
En concreto, una proporción significativamente mayor de pacientes del grupo de Cx601 en comparación con el grupo de placebo, lograron el objetivo primario de remisión combinada en la semana 24 en la población por intención de tratar (ITT, por sus siglas en inglés) 53 (50%) de 107 frente a 36 de 105 (34%), respectivamente y en la población por intención de tratar modificada (mITT, por sus siglas en inglés) 53 (51%) de 103 frente a 36 (3%) de 101.
Estos resultados se confirmaron en la población por protocolo y en análisis adicionales de apoyo y sensibilidad. Esta definición de remisión resulta más estricta que la que se suele emplear en los ensayos clínicos sobre la enfermedad fistulizante perianal, dado que incluye tanto la evaluación clínica como la evaluación radiológica efectuada mediante RM.
Asimismo, los efectos adversos emergentes del tratamiento (no graves y graves) y el índice de interrupción del tratamiento debido a la aparición de efectos adversos fueron comparables entre los grupos tratados con el Cx601 y con el placebo.
OTROS RESULTADOS
Además, la gravedad de la enfermedad de Crohn perianal se evaluó tanto al inicio como en todas las visitas del estudio utilizando el índice de actividad de la enfermedad perianal (PDAI, por sus siglas en inglés). Concretamente, en la población mITT, la puntuación en la PDAI fue similar en los grupos del Cx601 y del placebo al inicio, mientras que la mejora en el PDAI con el Cx601 fue significativamente superior a la que se obtuvo con el placebo en las semanas 6, 12 y 18.
Además, la puntuación total en el PDAI en la semana 24 con el Cx601 (4,4) se situó cerca del umbral para enfermedad perianal inactiva en el que los pacientes no precisan tratamiento médico o quirúrgico. “Hasta donde sabemos, nuestro estudio constituye el primer ensayo clínico a gran escala, randomizado y controlado con placebo que utiliza la evaluación clínica del cierre de una fístula y la evaluación mediante RM de la ausencia de abscesos, tal como recomiendan las directrices de la Organización Europea de Enfermedad de Crohn y Colitis Ulcerosa”, señaló la directora médica de TiGenix, Marie Paule Richard.
El mes pasado, TiGenix suscribió un acuerdo de licencia con Takeda, una empresa farmacéutica líder en el ámbito de la gastroenterología, mediante el cual Takeda adquiría el derecho exclusivo de desarrollar y comercializar Cx601 para el tratamiento de las fístulas perianales complejas en pacientes con enfermedad de Crohn fuera de los Estados Unidos.
A partir de los datos obtenidos en este ensayo fundamental de fase III en Europa, TiGenix presentó una solicitud de autorización de comercialización ante la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) durante el primer trimestre de 2016, cuya decisión por parte de la EMA se podría esperar para mediados de 2017. En caso de que le sea concedida, tras la autorización de comercialización en el Espacio Económico Europeo, Takeda pasará a ser titular de la autorización de comercialización y se encargará de todas las actividades normativas y de comercialización.
Por otra parte, se prevé que en 2017 dé comienzo en los Estados Unidos un ensayo fundamental de fase III con Cx601 para el tratamiento de las fístulas perianales complejas. TiGenix tiene intención de solicitar la designación ¨proceso rápido¨ a la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés), lo que facilitaría y aceleraría el desarrollo y el proceso de revisión en Estados Unidos.
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